الاسم التجاري
Qalsody
الاسم العلمي
Tofersen
توفِرسِن
الأشكال الدوائية
محلول للحقن داخل السائل الدماغي الشوكي
يعطى عن طريق الحقن داخل القراب عبر البزل القطني
يستخدم فقط في مراكز متخصصة
التصنيف الدوائي
مضادات الحسّ RNA antisense oligonucleotides
أدوية الأمراض العصبية الوراثية
علاجات موجّهة جينيا
آلية العمل
يرتبط بشكل نوعي بالحمض النووي الريبي المرسال لجين SOD1
يؤدي إلى تحلل mRNA الخاص بإنزيم سوبر أوكسيد ديسميوتاز 1
يقلل إنتاج بروتين SOD1 الطافر السام للخلايا العصبية
يحد من أذية العصبونات الحركية
يهدف إلى إبطاء تقدم المرض العصبي
دواعي الاستعمال
علاج التصلب الجانبي الضموري المرتبط بطفرات جين SOD1
يستخدم لدى البالغين المؤكد لديهم وجود الطفرة وراثيا
لا يستخدم في أشكال ALS غير المرتبطة بـ SOD1
يعطى تحت إشراف اختصاصي أمراض عصبية
الجرعة بالتفصيل
البالغون
جرعة التحميل
100 ملغ تعطى داخل القراب
مرة واحدة أسبوعيا
لمدة 3 جرعات متتالية
جرعة الاستمرار
100 ملغ داخل القراب
مرة واحدة كل 4 أسابيع
تعديل الجرعة
لا توجد توصيات رسمية لتعديل الجرعة
يؤجل العلاج في حال حدوث اختلاطات شديدة متعلقة بالبزل القطني
يوقف العلاج عند حدوث تفاعلات عصبية خطيرة
كبار السن
لا تتوفر توصيات خاصة
يستخدم بحذر مع مراقبة دقيقة
الأطفال
غير معتمد لهذه الفئة
طريقة الاستعمال
يعطى فقط عن طريق الحقن داخل السائل الدماغي الشوكي
يجرى الإعطاء بواسطة بزل قطني
يتطلب خبرة طبية وتجهيزات مناسبة
تتم مراقبة المريض بعد الإجراء
موانع الاستعمال
فرط الحساسية للتوفِرسِن أو لأي من مكوناته
عدوى نشطة في الجهاز العصبي المركزي
اضطرابات تخثر غير مضبوطة تمنع البزل القطني
الآثار الجانبية
شائعة
صداع بعد البزل القطني
ألم في الظهر
غثيان
تعب
ارتفاع البروتين في السائل الدماغي الشوكي
أقل شيوعا
التهاب السحايا العقيم
ألم في الرقبة
حمى
دوار
نادرة وخطيرة
التهاب سحايا جرثومي
تدهور عصبي
تفاعلات تحسسية شديدة
ارتفاع ضغط داخل القحف
الاحتياطات
مراقبة المريض بعد كل حقن
التمييز بين أعراض المرض وأعراض الإجراء
مراقبة علامات التهاب السحايا
إجراء بزل قطني تحت شروط معقمة صارمة
عدم استخدامه إلا بعد تأكيد الطفرة الجينية
التداخلات الدوائية بالتفصيل
الأدوية المضادة للتخثر
قد تزيد خطر النزف المرتبط بالبزل القطني
يجب تقييم التخثر قبل الإجراء
مثبطات المناعة
قد تزيد خطر العدوى
تتطلب المراقبة الدقيقة
لا توجد تداخلات دوائية جهازية معروفة
بسبب عدم استقلابه عبر إنزيمات الكبد التقليدية
الحركية الدوائية
يتوزع في السائل الدماغي الشوكي
ينتشر إلى الجهاز العصبي المركزي
يستقلب بواسطة إنزيمات نوكلياز إلى شظايا قصيرة
لا يعتمد على الكبد أو الكلى في الطرح
نصف عمره في السائل الدماغي الشوكي طويل نسبيا
الاستخدام أثناء الحمل
بيانات غير كافية
يستخدم فقط إذا فاقت الفائدة المتوقعة المخاطر
بعد تقييم دقيق
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير معروف
يفضل تجنب الرضاعة أثناء العلاج
الاستخدام عند الأطفال
غير معتمد
لا تتوفر بيانات كافية عن السلامة والفعالية
ملاحظات مهمة
دواء موجّه جينيا يعالج سبب مرضي محدد
لا يشفي المرض لكنه قد يبطئ تقدمه
يتطلب تشخيصا وراثيا مؤكدا قبل البدء
يجب أن يعطى ضمن برنامج متابعة عصبية صارمة
يعد من العلاجات الحديثة والمتقدمة في ALS
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق