الاسم التجاري
سبينرازا
Spinraza
الاسم العلمي
نوسينيرسن
Nusinersen
الأشكال الدوائية
محلول للحقن داخل السائل الدماغي الشوكي
حقن داخل القراب
التركيز / العيارات المتوفرة
12 ملغ في 5 مل
قارورة أحادية الاستعمال جاهزة للاستعمال
التصنيف الدوائي
دواء وراثي موجّه
معدّل تضفير للحمض النووي الريبي
مضاد حساسي قليل النوكليوتيدات
علاج لضمور العضلات الشوكي
آلية العمل
يرتبط بتسلسل محدد في الرنا الخاص بجين SMN2
يُحسّن عملية التضفير لإنتاج بروتين SMN كامل وظيفيًا بكمية أكبر
يرفع مستوى بروتين SMN في العصبونات الحركية
يُبطئ تدهور الخلايا العصبية الحركية ويحسن الوظائف الحركية
دواعي الاستعمال
علاج ضمور العضلات الشوكي المرتبط بطفرة أو حذف في جين SMN1
لدى الأطفال والبالغين حسب البروتوكولات المعتمدة
الجرعة بالتفصيل
الجرعة القياسية
12 ملغ بالحقن داخل القراب لكل جرعة
الجرعة ثابتة ولا تعتمد على الوزن أو العمر عادة
جرعات التحميل
الجرعة الأولى اليوم 0
الجرعة الثانية بعد 14 يومًا من الجرعة الأولى
الجرعة الثالثة بعد 14 يومًا من الجرعة الثانية
الجرعة الرابعة بعد 30 يومًا من الجرعة الثالثة
بمعنى جدول زمني شائع
اليوم 0
اليوم 14
اليوم 28
اليوم 63
جرعات الصيانة
12 ملغ داخل القراب كل 4 أشهر
يستمر العلاج طويل الأمد حسب الاستجابة والخطة العلاجية
الجرعات في الأطفال والرضع
نفس جرعة البالغين
12 ملغ داخل القراب لكل جرعة
بنفس جدول التحميل ثم الصيانة
ملاحظات مهمة حول الجرعة
أي تأخير عن موعد جرعات التحميل أو الصيانة يتطلب إعادة تنظيم الجدول من قبل الطبيب المختص
الجرعات تُعطى في مركز قادر على إجراء حقن داخل القراب ومراقبة المضاعفات
مدة العلاج
عادة علاج مستمر طويل الأمد
يُقيّم دوريًا بحسب التحسن الوظيفي والاستقرار العصبي والقدرة على تحمل العلاج
طريقة الإعطاء
حقن داخل القراب عن طريق البزل القطني
يُعطى بواسطة مختصين مدرّبين
قد يحتاج بعض المرضى لتوجيه بالأشعة أو لتقنيات خاصة إذا كان لديهم جنف شديد أو جراحات عمود فقري سابقة
طريقة الاستعمال
سحب 5 مل كاملة من القارورة لإعطاء الجرعة الكاملة 12 ملغ
لا يُخلط عادة مع أدوية أخرى في نفس الحقنة
الالتزام بشروط التعقيم الصارمة
مراقبة المريض بعد الإجراء حسب بروتوكول المركز
موانع الاستعمال
فرط حساسية معروف لنوسينيرسن أو لأي من مكونات المستحضر
تحذيرات مهمة
اضطرابات نزف محتملة
قد تحدث قلة صفائح دموية أو اضطراب تخثر
يُفضّل تقييم الصفائح وعوامل التخثر قبل الجرعات حسب بروتوكول الطبيب
سمّية كلوية محتملة
قد تظهر بروتينات في البول أو تغيّرات وظائف الكلى
يُفضّل متابعة فحوص الكلى وتحليل البول دوريًا حسب الخطة
مضاعفات مرتبطة بالبزل القطني
صداع ما بعد البزل
ألم ظهر
غثيان
نادرًا عدوى أو نزف أو مضاعفات عصبية
الاحتياطات
المرضى المصابون بجنف شديد أو تشوهات عمود فقري
المرضى بعد عمليات تثبيت العمود الفقري
الرضع والأطفال يحتاجون خبرة عالية في إجراء الحقن داخل القراب
المرضى الذين يتلقون أدوية تؤثر على النزف أو الكلى يحتاجون مراقبة أدق
الآثار الجانبية
شائعة
صداع بعد الإجراء
ألم في الظهر
غثيان أو قيء
حمّى خفيفة
عدوى تنفسية علوية خاصة لدى الأطفال
أقل شيوعًا
انخفاض الصفائح
ارتفاع بروتين البول
التهاب سحايا أو عدوى مرتبطة بالإجراء نادرًا
نادرة وخطيرة
نزف داخل القناة الشوكية
تفاعل تحسسي شديد
تدهور عصبي حاد مرتبط بمضاعفات الإجراء
التداخلات الدوائية
لا تُذكر تداخلات إنزيمية كبدية مهمة
الحذر عند المشاركة مع أدوية تزيد خطر النزف
الحذر مع الأدوية ذات السمية الكلوية عند وجود عوامل خطورة
الحركية الدوائية
يبقى ضمن السائل الدماغي الشوكي ويوزع إلى الجهاز العصبي المركزي
نصف عمر طويل يسمح بجرعات صيانة متباعدة
يُستقلب بشكل تحلّل نوكليوتيدي ولا يعتمد على إنزيمات الكبد بشكل تقليدي
تعديل الجرعة
لا توجد تعديلات جرعية روتينية
التعديل يكون غالبًا بتأجيل الجرعة عند وجود اضطراب نزف مهم أو مشكلة كلوية أو مضاعفات إجراء
قرار التعديل يحدده اختصاصي الأعصاب أو الفريق المعالج
الاستخدام أثناء الحمل
بيانات محدودة
يُستخدم فقط إذا فاقت الفائدة المتوقعة المخاطر المحتملة
يُقرّر ذلك اختصاصي مع متابعة دقيقة
الاستخدام أثناء الرضاعة
بيانات محدودة
تقييم فردي للمخاطر والفوائد
الاستخدام عند الأطفال
مستخدم على نطاق واسع في الأطفال والرضع ضمن الاستطباب
يستلزم مركزًا ذا خبرة في إعطاء الحقن داخل القراب والمتابعة
الجرعة الزائدة
غير متوقعة عادة لأن الإعطاء يتم تحت إشراف طبي
قد تزيد مخاطر المضاعفات العصبية أو المتعلقة بالإجراء
العلاج داعم ومراقبة لصيقة
التخزين
يُحفظ في الثلاجة
لا يُجمّد
الحماية من الضوء
يُستخدم وفق تعليمات التحضير والزمن المسموح بعد إخراجه من التبريد حسب النشرة المحلية
ملاحظات خاصة
البدء المبكر قبل حدوث فقدان عصبي كبير يعطي نتائج أفضل غالبًا
المتابعة تشمل تقييمات حركية وتنفسية وتغذوية منتظمة
قد يحتاج بعض المرضى لتنسيق مع العلاج الفيزيائي والدعم التنفسي والتغذوي لتحقيق أفضل نتيجة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق