الاسم التجاري
BEQVEZ
الاسم العلمي
Fidanacogene elaparvovec
فيداناكوجين إلابارفوفيك
الأشكال الدوائية
معلق للتحضير والتخفيف ثم التسريب الوريدي
علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي من نوع AAV موجه للكبد
التركيز / العيارات المتوفرة
يُعبَّر عن المحتوى بعدد الجينومات الناقلة
كل 1 مل يحتوي 1 × 10^13 جينوم ناقل لكل مل
تُحسب الجرعة النهائية حسب وزن المريض
التصنيف الدوائي
علاج جيني ناقل بفيروس AAV
لعلاج الهيموفيليا B عبر إيصال جين عامل التخثر IX
آلية العمل
يدخل الناقل الفيروسي إلى خلايا الكبد
يؤدي إلى إنتاج مستمر داخليًا لعامل التخثر IX
يرفع نشاط العامل في الدم
يقلل الحاجة للوقاية بعامل IX الخارجي
يخفض معدل النزف لدى المرضى المناسبين
دواعي الاستعمال
لعلاج البالغين المصابين بهيموفيليا B متوسطة إلى شديدة
يُستخدم لدى المرضى الذين يعتمدون على الوقاية بعامل IX أو لديهم نزف خطير متكرر
يجب التأكد من عدم وجود أضداد معادِلة للناقل الفيروسي قبل الإعطاء
الجرعة بالتفصيل
جرعة واحدة فقط بالتسريب الوريدي
5 × 10^11 جينوم ناقل لكل كغ من وزن الجسم
في حال ارتفاع مؤشر كتلة الجسم
قد تُحسب الجرعة على أساس الوزن المعدل
قبل الإعطاء
يجب تقييم وظائف الكبد
إجراء فحص للأضداد المعادِلة للناقل
فحص التهاب الكبد الفيروسي
تقييم درجة تليف الكبد عند الحاجة
طريقة التحضير
يُخفف في محلول كلوريد الصوديوم 0.9% مع ألبومين بشري
الحجم النهائي للتسريب عادة 200 مل
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي محيطي لمدة تقارب 60 دقيقة
لا يُعطى كحقن مباشر
لا يُمزج مع أدوية أخرى على نفس الخط الوريدي
المراقبة بعد الإعطاء
مراقبة إنزيمات الكبد بشكل متكرر خاصة خلال أول 4 أشهر
مراقبة نشاط عامل IX بانتظام
قد يلزم استخدام كورتيكوستيرويدات فموية عند ارتفاع إنزيمات الكبد
يتم خفض جرعة الستيرويد تدريجيًا حسب الاستجابة
تعديل الجرعة أثناء العلاج
لا توجد معايرة جرعة لأنه علاج بجرعة واحدة
التدخل يكون بعلاج مضاعفات الكبد أو التفاعلات المناعية
تعديل الجرعة
غير مطبق تقليديًا
يعتمد القرار على أهلية المريض قبل العلاج
مدة الاستعمال
جرعة واحدة فقط
تتطلب متابعة طويلة الأمد لعدة سنوات
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي في مركز متخصص
يجب أن يتم تحت إشراف فريق خبير بعلاج الهيموفيليا والعلاجات الجينية
موانع الاستعمال
وجود أضداد معادِلة للناقل
اعتلال كبدي نشط شديد
فرط التحسس لأي مكون
تحذيرات مهمة
قد يسبب ارتفاع إنزيمات الكبد
قد يؤدي إلى انخفاض نشاط عامل IX مؤقتًا
قد تحدث تفاعلات مرتبطة بالتسريب
هناك خطر نظري طويل الأمد لحدوث أورام كبدية
يُنصح بتقليل استهلاك الكحول بعد العلاج
يجب اتباع احتياطات النظافة بسبب احتمال طرح الناقل في سوائل الجسم لفترة محدودة
الآثار الجانبية
شائعة
ارتفاع إنزيمات الكبد
أقل شيوعًا
حمى
غثيان
صداع
انخفاض ضغط الدم أثناء التسريب
نادرة أو خطيرة
تفاعل تحسسي شديد
مضاعفات كبدية مهمة
التداخلات الدوائية
يجب الحذر عند استخدام أدوية سامة للكبد
قد تتطلب الستيرويدات بعد العلاج تعديل خطة اللقاحات
الاستخدام أثناء الحمل
غير مخصص للنساء
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مخصص للنساء
الاستخدام عند الأطفال
غير مخصص للأطفال
الجرعة الزائدة
غير متوقعة عادة
تُدار الحالة في مركز متخصص مع مراقبة وظائف الكبد ونشاط عامل IX
التخزين
يحفظ في بيئة مخصصة للمستحضرات البيولوجية
يُخزن وفق تعليمات الشركة في درجات حرارة مبردة
يجب الالتزام بإجراءات التحضير العقيم
ملاحظات مهمة
يجب عدم التبرع بالدم أو الأعضاء بعد العلاج
قد يحتاج المريض لعامل IX إضافي في حالات الجراحة أو النزف الشديد
المتابعة طويلة الأمد ضرورية لضمان السلامة والاستجابة المستمرة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق