الاسم التجاري
-
Vyondys 53
الاسم العلمي
-
Golodirsen
-
غولوديرسن
الأشكال الدوائية
-
محلول للحقن الوريدي
التصنيف الدوائي
-
دواء جيني
-
Oligonucleotide مضاد للحس
-
علاج نوعي لمرض الحثل العضلي الدوشيني
آلية العمل
-
يرتبط بالحمض النووي الريبي المرسال لجين الديستروفين
-
يسبب تخطي الإكسون 53 أثناء عملية الترجمة
-
يسمح بإنتاج بروتين ديستروفين أقصر لكنه وظيفي جزئيًا
-
لا يشفي المرض لكنه قد يبطئ تقدمه
دواعي الاستعمال
-
علاج الحثل العضلي الدوشيني
-
للمرضى الذين لديهم طفرة قابلة لتخطي الإكسون 53
-
يستخدم بعد تأكيد الطفرة وراثيًا
الجرعة بالتفصيل
الأطفال والبالغون
-
30 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم
-
تعطى مرة واحدة أسبوعيًا
-
تسريب وريدي
مدة العلاج
-
علاج طويل الأمد
-
يستمر طالما توجد فائدة سريرية
طريقة الاستعمال
-
يعطى عن طريق التسريب الوريدي
-
مدة التسريب عادة 35 إلى 60 دقيقة
-
يتم تحت إشراف طبي متخصص
-
مراقبة المريض أثناء وبعد التسريب
موانع الاستعمال
-
فرط الحساسية لغولوديرسن
-
عدم وجود طفرة قابلة لتخطي الإكسون 53
الآثار الجانبية
شائعة
-
صداع
-
حمى
-
قيء
-
ألم بطني
-
سعال
-
التهاب أنف أو بلعوم
أقل شيوعًا
-
طفح جلدي
-
تفاعلات في موضع التسريب
نادرة وخطيرة
-
تأثيرات كلوية
-
ارتفاع بروتين البول
-
تدهور وظائف الكلى
الاحتياطات
-
مراقبة وظائف الكلى بانتظام
-
قياس بروتين البول قبل وأثناء العلاج
-
الحذر عند وجود مرض كلوي سابق
-
العلاج يتم فقط في مراكز متخصصة
التداخلات الدوائية بالتفصيل
-
لا توجد تداخلات دوائية أيضية مهمة معروفة
-
الحذر مع الأدوية التي قد تؤثر على الكلى
-
يفضل مراجعة جميع الأدوية المصاحبة قبل البدء
-
تجنب المشاركة مع أدوية ذات سمية كلوية عالية إن أمكن
الحركية الدوائية
-
يعطى وريديًا
-
يتوزع في الأنسجة العضلية
-
لا يستقلب كبديًا بشكل تقليدي
-
يطرح بشكل رئيسي عن طريق الكلى
الاستخدام أثناء الحمل
-
غير مخصص للحوامل
-
لا توجد بيانات كافية
-
يمنع الاستخدام
الاستخدام أثناء الرضاعة
-
غير معروف
-
لا يوصى به
الاستخدام عند الأطفال
-
معتمد للاستخدام لدى الأطفال المصابين بدوشين
-
بعد تأكيد الطفرة الوراثية
-
تحت إشراف تخصصي دقيق
ملاحظات مهمة
-
علاج نوعي يعتمد على الطفرة الجينية
-
لا يفيد جميع مرضى دوشين
-
لا يغني عن العلاج الداعم الطبيعي والتأهيلي
-
المتابعة طويلة الأمد ضرورية لتقييم الفعالية والسلامة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق