الاسم التجاري
غالافولد
Galafold
الاسم العلمي
ميغالاستات
Migalastat
الأشكال الدوائية
كبسولات فموية
التركيز / العيارات المتوفرة
123 ملغ
التصنيف الدوائي
علاج أمراض وراثية نادرة
مُرافِق دوائي للإنزيم
Pharmacological Chaperone
آلية العمل
يرتبط بشكل انتقائي بإنزيم ألفا غالاكتوزيداز A غير المستقر
يثبت البنية الفراغية للإنزيم الطافر القابل للاستجابة
يسمح بوصول الإنزيم إلى الليسوزومات
يزيد النشاط الإنزيمي الوظيفي
يقلل تراكم الغلوبوترياوزيل سيراميد داخل الخلايا
دواعي الاستعمال
داء فابري
للبالغين والمراهقين بعمر 16 سنة أو أكثر
في المرضى الذين لديهم طفرات قابلة للاستجابة للعلاج
الجرعة بالتفصيل
الجرعة القياسية
123 ملغ
يومًا بعد يوم
مرة واحدة كل 48 ساعة
نظام الإعطاء
لا يُؤخذ في أيام متتالية
يجب الالتزام الصارم بالجدول الزمني يوم بعد يوم
تعديل الجرعة
لا توجد توصيات لتعديل الجرعة في الظروف الاعتيادية
في القصور الكلوي
القصور الخفيف إلى المتوسط
لا يحتاج تعديل جرعة
القصور الشديد أو المرحلة النهائية
غير موصى به عادة
في القصور الكبدي
لا توجد توصيات تعديل جرعة واضحة
ملاحظات مهمة حول الجرعة
يُؤخذ على معدة فارغة
يجب الامتناع عن الطعام لمدة ساعتين قبل الجرعة
وساعتين بعد الجرعة
عدم فتح أو سحق الكبسولة
الالتزام بالجدول عنصر أساسي للفعالية
مدة العلاج
طويلة الأمد
يستمر ما دامت الفائدة السريرية موجودة والتحمل مقبول
طريقة الإعطاء
عن طريق الفم
طريقة الاستعمال
بلع الكبسولة كاملة مع الماء
موانع الاستعمال
فرط حساسية معروفة للدواء أو لأي من مكوناته
عدم وجود طفرة قابلة للاستجابة
تحذيرات مهمة
غير فعال إلا في الطفرات القابلة للاستجابة
قد يؤدي عدم الالتزام بتوقيت الجرعات إلى انخفاض الفعالية
يلزم تقييم دوري لوظائف الكلى والقلب
الاحتياطات
مرضى القصور الكلوي المتقدم
المرضى غير المتأكدين من نوع الطفرة
كبار السن
الآثار الجانبية
شائعة
صداع
التهاب أنف بلعوم
غثيان
إسهال
أقل شيوعًا
تعب
دوار
طفح جلدي
نادرة
تفاعلات تحسسية
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية مهمة معروفة سريريًا
الحركية الدوائية
امتصاص فموي
استقلاب كبدي محدود
إطراح كلوي
الاستخدام أثناء الحمل
غير موصى به
يُستخدم فقط عند الضرورة وتحت إشراف طبي
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير موصى به
الاستخدام عند الأطفال
غير معتمد دون عمر 16 سنة
الجرعة الزائدة
لا تتوفر معلومات كافية
العلاج داعم مع المراقبة
التخزين
يحفظ بدرجة حرارة الغرفة
بعيدًا عن الرطوبة والحرارة
يحفظ بعيدًا عن متناول الأطفال
ملاحظات خاصة
يمثل بديلًا فمويًا للعلاج التعويضي بالإنزيم في داء فابري لدى المرضى المناسبين
تحديد الطفرة القابلة للاستجابة شرط أساسي قبل بدء العلاج
الالتزام الدقيق بنظام الصيام والجدول الزمني يحدد نجاح العلاج
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق