الاسم التجاري
Exondys 51
الاسم العلمي
Eteplirsen
إيتيبليرسين
الأشكال الدوائية
محلول للحقن الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
محلول بتركيز 50 ملغ لكل مل
يتوفر في قوارير بعيارات مختلفة حسب الشركة
التصنيف الدوائي
علاج جيني نوعي
مضاد حسّاس للأوليغونيوكليوتيد
Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer
آلية العمل
يعمل على تخطي الإكسون 51 من جين الديستروفين
يساعد على إنتاج شكل أقصر لكنه وظيفي جزئيًا من بروتين الديستروفين
يستخدم لدى المرضى الذين لديهم طفرة قابلة لتخطي الإكسون 51
دواعي الاستعمال
علاج الحثل العضلي الدوشيني
يُستخدم لدى المرضى الذين لديهم طفرة جينية مناسبة لتخطي الإكسون 51
الجرعة بالتفصيل
30 ملغ لكل كغ من وزن الجسم
تعطى مرة واحدة أسبوعيًا
يتم إعطاء الجرعة عن طريق التسريب الوريدي
مدة التسريب عادة 35 إلى 60 دقيقة حسب الحجم الكلي
تحسب الجرعة بدقة حسب وزن المريض
لا يوجد تعديل جرعة روتيني إلا في حالات خاصة وتحت إشراف متخصص
بدء الاستخدام
يبدأ بعد تأكيد التشخيص الجيني المناسب
يتم تحت إشراف طبي متخصص في الأمراض العصبية العضلية
طريقة الاستخدام
يعطى كتسريب وريدي بطيء
يجب مراقبة المريض أثناء التسريب
مدة العلاج
طويل الأمد
يستمر طالما وُجدت فائدة سريرية حسب تقييم الطبيب
تعديل الجرعة أثناء العلاج
لا يوجد تعديل جرعة روتيني
قد يتم تعديل الجرعة عند تغير وزن المريض
طريقة الإعطاء
وريدي
موانع الاستعمال
تحسس معروف للإيتيبليرسين أو لأي من مكونات المستحضر
تحذيرات مهمة
يجب مراقبة وظائف الكلى دوريًا
قد تحدث تفاعلات مرتبطة بالتسريب
يستخدم فقط لدى المرضى الذين لديهم طفرة مناسبة
يتطلب متابعة تخصصية مستمرة
الآثار الجانبية
شائعة
صداع
حمى
سعال
ألم مفاصل
تقيؤ
أقل شيوعًا
ارتفاع ضغط الدم
تفاعلات في موقع الحقن
نادرة أو خطيرة
تفاعل تحسسي شديد
اضطراب في وظائف الكلى
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية كبيرة معروفة
يجب إبلاغ الطبيب بجميع الأدوية المستخدمة
الاستخدام أثناء الحمل
لا تتوفر بيانات كافية
يستخدم فقط عند الضرورة وتحت إشراف متخصص
الاستخدام أثناء الرضاعة
لا تتوفر بيانات كافية
يُقيّم الطبيب المخاطر والفوائد
الاستخدام عند الأطفال
مخصص للاستخدام لدى الأطفال المصابين بالحثل العضلي الدوشيني
تحدد الجرعة حسب الوزن
الجرعة الزائدة
لا توجد بيانات كافية
يجب مراقبة المريض وعلاج الأعراض داعمًا
التخزين
يحفظ مبردًا بين 2 إلى 8 درجات مئوية
لا يجمد
يحفظ بعيدًا عن الضوء
يحفظ بعيدًا عن متناول الأطفال
ملاحظات مهمة
يتطلب تأكيد الطفرة الجينية قبل البدء
العلاج لا يشفي المرض لكنه قد يبطئ تقدمه
المتابعة المنتظمة لوظيفة العضلات والكلى ضرورية أثناء العلاج
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق