الاسم التجاري
أونباترو
Onpattro
الاسم العلمي
باتيسيران
Patisiran
الأشكال الدوائية
محلول مركز للتسريب الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
10 ملغ لكل 5 مل قارورة
يُخفف قبل التسريب الوريدي حسب البروتوكول
التصنيف الدوائي
علاج جيني قائم على RNA المتداخل الصغير
مثبط لإنتاج الترانستيريتين
آلية العمل
RNA متداخل صغير يستهدف mRNA للترانستيريتين في الكبد
يمنع تصنيع بروتين الترانستيريتين الطافر والطبيعي
يؤدي إلى خفض مستويات الترانستيريتين في الدم
يقلل ترسب الأميلويد ويحسّن أو يبطئ تدهور الاعتلال العصبي
دواعي الاستعمال
اعتلال الأعصاب لدى البالغين المصابين بالداء النشواني الوراثي المرتبط بالترانستيريتين
الجرعة بالتفصيل
0.3 ملغ لكل كغ من وزن الجسم
تُعطى بالتسريب الوريدي مرة كل 3 أسابيع
مدة التسريب
حوالي 80 دقيقة
قد تُمدد المدة عند حدوث تفاعلات تسريبية
مدة العلاج
علاج طويل الأمد
يستمر طالما كانت الفائدة السريرية قائمة مع المتابعة
الجرعات الشائعة
0.3 ملغ لكل كغ كل 3 أسابيع
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي فقط
طريقة الاستعمال
يُعطى في مركز طبي مجهز
إعطاء أدوية وقائية قبل التسريب لتقليل تفاعلات التسريب مثل
كورتيكوستيرويد
مضاد هيستامين H1
مضاد هيستامين H2
خافض حرارة
مراقبة المريض أثناء وبعد التسريب
موانع الاستعمال
تحسس معروف تجاه Patisiran أو أي من مكونات المستحضر
تحذيرات مهمة
قد يسبب تفاعلات مرتبطة بالتسريب
يؤدي إلى خفض فيتامين A بسبب تقليل الترانستيريتين
يلزم تعويض فيتامين A بجرعات موصى بها
لا تُستخدم جرعات عالية من فيتامين A
الاحتياطات
مرضى لديهم تاريخ تفاعلات تسريبية
مرضى نقص فيتامين A أو اضطرابات بصرية
الحمل يتطلب تقييمًا متخصصًا للفائدة والمخاطر
الآثار الجانبية
شائعة
تفاعلات مرتبطة بالتسريب
وذمة محيطية
غثيان
إسهال
صداع
أقل شيوعًا
تعب
آلام مفصلية
طفح جلدي
نادرة وخطيرة
تفاعل تحسسي شديد
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية تقليدية معروفة
الحذر مع أدوية أو حالات تؤثر على مستوى فيتامين A
الحركية الدوائية
RNA متداخل صغير مرتبط بجسيمات دهنية
يستهدف الكبد بشكل انتقائي
استقلاب وإزالة عبر مسارات خلوية طبيعية
تعديل الجرعة
لا يوجد تعديل جرعة معياري
قد يُبطأ التسريب أو يُوقف مؤقتًا عند حدوث تفاعلات
لا يتطلب تعديلًا روتينيًا في القصور الكلوي أو الكبدي الخفيف إلى المتوسط
الاستخدام أثناء الحمل
غير موصى به عادة
يُستخدم فقط عند الضرورة القصوى وبعد تقييم متخصص
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مستحسن
يفضل تجنبه لعدم توفر بيانات كافية
الاستخدام عند الأطفال
غير معتمد
الاستعمال محصور بالبالغين
الجرعة الزائدة
لا توجد خبرة سريرية كافية
العلاج داعم مع المراقبة
التخزين
في الثلاجة بدرجة 2 إلى 8 مئوية
لا يُجمّد
يحفظ بعيدًا عن الضوء
بعد التخفيف يُستخدم حسب تعليمات النشرة
ملاحظات خاصة
تعويض فيتامين A جزء أساسي من الخطة العلاجية
المتابعة تشمل التقييم العصبي والوظيفي المنتظم
العلاج لا يشفي المرض لكنه يبطئ تقدمه ويحسن الأعراض لدى كثير من المرضى
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق