الاسم التجاري
Skysona
الاسم العلمي
Elivaldogene autotemcel
إليفالدوجين أوتوتِمسل
الأشكال الدوائية
معلق خلايا للحقن الوريدي
منتج خلايا ذاتية معدلة وراثيًا
التركيز / العيارات المتوفرة
لا يعبر عنه بملغ ثابتة مثل الأدوية التقليدية
يجهز كجرعة واحدة تحتوي على خلايا CD34+ ذاتية معدلة
قد يكون في كيس واحد أو كيسين للتسريب حسب المنتج النهائي للمريض
التصنيف الدوائي
علاج جيني بخلايا جذعية دموية ذاتية معدلة بناقل فيروسي عدسي
يستخدم لإبطاء تقدم الاضطراب العصبي في الشكل الدماغي من حثل الكظر والدماغ المرتبط بالكروموسوم X
آلية العمل
تجمع خلايا CD34+ من المريض ثم تعدل وراثيًا لإدخال نسخة وظيفية من الجين المرتبط بإنتاج بروتين ALDP
تعاد الخلايا للمريض بعد تهيئة نخاع العظم
تساهم الخلايا المعدلة في إنتاج خلايا دم تحمل الجين الوظيفي مما يساعد على تقليل تسارع التدهور العصبي لدى فئات مختارة
دواعي الاستعمال
إبطاء تقدم الاختلال العصبي لدى الأولاد بعمر 4 إلى 17 سنة المصابين بالشكل الدماغي المبكر النشط من حثل الكظر والدماغ المرتبط بالكروموسوم X
يستخدم عادة عندما لا يتوفر متبرع مطابق مناسب لزرع خلايا جذعية دموية خيفي
تحدد معايير الاختيار بدقة حسب بروتوكولات المركز والإرشادات المحلية
الجرعة بالتفصيل
المبدأ العام
يعطى كعلاج مرة واحدة فقط
للاستخدام الذاتي فقط
يعطى وريدياً فقط
يعطى في مركز متخصص بزراعة الخلايا والعلاجات الجينية
الجرعة
الحد الأدنى الموصى به
5 × 10^6 خلايا CD34+ لكل كغ من وزن الجسم كجرعة واحدة للتسريب الوريدي
طريقة حساب الجرعة
تحسب الجرعة بناءً على وزن المريض قبل أول عملية جمع للخلايا
خطوات العلاج المرتبطة بالجرعة
-
تحريك الخلايا الجذعية ثم جمعها بفصل مكونات الدم للحصول على CD34+ للتصنيع
-
قد يتم جمع خلايا احتياطية غير معدلة للاستخدام عند الحاجة حسب بروتوكول المركز
-
إعطاء علاج تهيئة نخاع العظم قبل إعادة التسريب حسب البروتوكول المعتمد في المركز
-
تسريب المنتج الوريدي مرة واحدة بعد التحضير المناسب
إعطاء الجرعة والتسريب
يتم إذابة المنتج المجمد ثم تسريبه وريدياً
يجب إكمال التسريب بأسرع ما يمكن بعد الإذابة وضمن الإطار الزمني المحدد في بروتوكول المركز
قد يكون المنتج في كيس واحد أو كيسين ويعطى كل كيس بالتسلسل
تعديل الجرعة
لا توجد زيادة أو خفض جرعة مثل الأدوية التقليدية لأن العلاج جرعة واحدة
قد يتغير عدد الأكياس أو تركيز الخلايا بحسب المنتج النهائي للمريض
تأجيل الجرعة أو عدم إعطائها
قد يؤجل الإجراء إذا لم تكن حالة المريض مناسبة للتكييف أو كانت هناك عدوى فعالة أو مشاكل تمنع إعطاء التهيئة
القرار يتم ضمن فريق متعدد التخصصات
بدء الاستخدام
يستلزم تقييم شامل قبل العلاج يشمل الحالة العصبية وصور الدماغ ومعايير اختيار محددة
يستلزم خطة للوقاية من العدوى ومراقبة ما بعد التهيئة
يستلزم مناقشة دقيقة للمخاطر طويلة الأمد بما فيها مخاطر سرطانات الدم المحتملة
طريقة الاستخدام
يعطى عن طريق تسريب وريدي داخل المستشفى
يستلزم مراقبة لصيقة أثناء وبعد التسريب
المتابعة تمتد لفترة طويلة بعد العلاج ضمن برنامج مراقبة
مدة العلاج
علاج مرة واحدة
المتابعة طويلة الأمد ضرورية لتقييم الاستجابة والسلامة
طريقة الإعطاء
وريدي
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لأي من مكونات المنتج
قد توجد موانع أو قيود إضافية مرتبطة ببروتوكول التهيئة قبل التسريب أو بحالة المريض العامة
تحذيرات مهمة
خطر حدوث سرطانات دموية على المدى البعيد بسبب التعديل الجيني وإدخال المادة الوراثية ويتطلب متابعة طويلة الأمد
مخاطر مرتبطة بتهيئة نخاع العظم مثل كبت نقي شديد وعدوى ونزف والتهاب مخاطية واضطرابات كبدية أو وريدية كبدية
احتمال فشل الالتحام أو تأخره مما قد يستدعي تدخلات داعمة وقد يلزم استخدام خلايا احتياطية إذا جمعت
خطر عدوى خطيرة بسبب كبت المناعة ويستلزم وقاية ومراقبة
قد تؤثر التهيئة على الخصوبة وقد تستدعي مناقشة حفظ الخصوبة قبل العلاج حسب العمر والحالة
الآثار الجانبية
شائعة
نقص العدلات
نقص الصفيحات
فقر الدم
حمى مع نقص العدلات
التهاب مخاطية الفم والجهاز الهضمي
غثيان وقيء وإسهال
عدوى خلال فترة كبت النقي
تعب وضعف عام
أقل شيوعًا
اضطرابات كبدية أو ارتفاع إنزيمات كبد
ارتفاع ضغط الدم
طفح جلدي
اضطرابات شوارد
نادرة أو خطيرة
سرطان دموي أو اضطرابات نخاعية خبيثة على المدى البعيد
عدوى مهددة للحياة
مضاعفات شديدة مرتبطة بالتهيئة مثل مضاعفات كبدية وعائية
تفاعلات تحسسية شديدة أثناء التسريب
التداخلات الدوائية
لا تداخلات دوائية تقليدية مباشرة مثل الأقراص
الأدوية المرافقة للتهيئة والوقاية من العدوى ومضادات الاختلاج ومضادات القيء قد تحتاج تنسيقًا دقيقًا
يجب إبلاغ الفريق المعالج بكل الأدوية والمكملات قبل بدء برنامج العلاج
الاستخدام أثناء الحمل
غير ذي صلة غالبًا لأن الاستطباب موجه للأطفال
إن حدثت حالة خاصة يحدد القرار ضمن مركز متخصص بسبب مخاطر التهيئة والعلاج الجيني
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير ذي صلة عادة للاستطباب
الاستخدام عند الأطفال
مستخدم لدى الأطفال ضمن فئة عمرية محددة حسب الاستطباب المحلي
تحدد الأهلية وفق معايير دقيقة للحالة العصبية وصور الدماغ
الجرعة الزائدة
غير متوقع مفهوم الجرعة الزائدة كونه علاجًا خلويًا بجرعة واحدة
أي خطأ في الإعطاء يتطلب تدبيرًا فوريًا ضمن المركز وفق بروتوكول الطوارئ
التخزين
يحفظ مجمدًا بالتبريد العميق ضمن شروط خاصة غالبًا في بخار النيتروجين السائل
لا يعاد تجميده بعد الإذابة
ينقل ويخزن وفق سلسلة تبريد صارمة حسب بروتوكول المركز
ملاحظات مهمة
هذا علاج تخصصي عالي الخطورة ويعطى فقط في مراكز مؤهلة
المتابعة طويلة الأمد جزء أساسي من العلاج وتشمل مراقبة دم دورية ومراقبة علامات اضطرابات نخاعية خبيثة
لا يغني عن المتابعة العصبية والتصوير الدوري حسب خطة الفريق المختص
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق