الاسم التجاري
Luxturna
الاسم العلمي
Voretigene neparvovec
فوريتجين نيبارفوفيك
الأشكال الدوائية
محلول للحقن داخل العين
يعطى بحقن تحت الشبكية
يحضر ويعطى في مراكز متخصصة فقط
التصنيف الدوائي
علاج جيني
ناقل فيروسي من النوع AAV
مستحضرات علاجية للاضطرابات الوراثية الشبكية
آلية العمل
يحتوي على نسخة سليمة من جين RPE65
ينقل الجين السليم إلى خلايا الشبكية
يسمح بإنتاج البروتين الوظيفي RPE65
يعيد تفعيل دورة الرتينوئيدات الضرورية للرؤية
يحسن وظيفة الخلايا المستقبلة للضوء
يساهم في تحسين الرؤية الوظيفية في الإضاءة المنخفضة
دواعي الاستعمال
علاج فقدان البصر الوراثي الناتج عن طفرات ثنائية في جين RPE65
يستخدم لدى المرضى الذين لديهم خلايا شبكية حية كافية
مخصص للأطفال والبالغين المؤهلين
الجرعة بالتفصيل
المرضى المؤهلون
تعطى جرعة واحدة لكل عين
الجرعة 1.5 × 10⁻¹¹ وحدة فيروسية لكل عين
تعطى العين الثانية بعد فترة لا تقل عن عدة أيام حسب التوصيات الطبية
تعديل الجرعة
لا توجد تعديلات جرعية
العلاج يعطى مرة واحدة فقط لكل عين
طريقة الاستعمال
يعطى بحقن تحت الشبكية
يتم الإجراء جراحياً بواسطة طبيب عيون مختص بالشبكية
يجرى تحت تخدير موضعي أو عام حسب الحالة
يستلزم تحضيراً خاصاً ومراقبة دقيقة بعد الإجراء
المعالجة المرافقة
يعطى كورتيكوستيرويد فموي قبل الحقن وبعده
يهدف إلى تقليل الاستجابة الالتهابية المناعية
يستمر عادة عدة أيام إلى أسابيع حسب البروتوكول
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لأي من مكونات الدواء
وجود التهاب عيني نشط
تلف شديد في الشبكية مع غياب خلايا شبكية حية كافية
الآثار الجانبية
شائعة
احمرار العين
ألم عيني
التهاب الملتحمة
زيادة ضغط العين
اضطرابات بصرية عابرة
أقل شيوعاً
نزف داخل العين
تشكل ساد
التهاب الشبكية
نادرة وخطيرة
انفصال الشبكية
عدوى داخل العين
فقدان الرؤية الشديد
الاحتياطات
المتابعة الدقيقة لدى طبيب العيون بعد الحقن
مراقبة ضغط العين
تجنب فرك العين بعد الإجراء
الالتزام بالعلاج الستيرويدي الموصوف
تجنب السفر الجوي لفترة قصيرة حسب تعليمات الطبيب
التداخلات الدوائية بالتفصيل
الأدوية المثبطة أو المعدلة للمناعة
قد تؤثر على الاستجابة المناعية للعلاج الجيني
يجب تقييم استخدامها بعناية قبل وبعد الحقن
اللقاحات الحية
يفضل تأجيلها خلال فترة العلاج بالكورتيكوستيرويدات المرافقة
لتجنب تداخلات مناعية محتملة
الأدوية العينية الأخرى
تستخدم بحذر
يجب الفصل الزمني بينها وبين الإجراء حسب توجيهات طبيب العيون
الحركية الدوائية
يبقى موضعياً في الشبكية
انتشار جهازي ضئيل جداً
لا يستقلب بالطرق الدوائية التقليدية
لا يطرح عن طريق الكلى أو الكبد
الاستخدام أثناء الحمل
لا تتوفر بيانات كافية
يستخدم فقط إذا فاقت الفائدة المتوقعة المخاطر
ينصح بتجنب الحمل لفترة بعد العلاج
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير معروف إفرازه
ينصح بالحذر واستشارة الطبيب المختص
الاستخدام عند الأطفال
مصرح به للأطفال المؤهلين
يستخدم بعد تقييم دقيق لوظيفة الشبكية
تحت إشراف فريق متخصص في العيون والأمراض الوراثية
ملاحظات مهمة
أول علاج جيني معتمد لمرض وراثي في الشبكية
يعالج سبب المرض وليس الأعراض فقط
يعطى مرة واحدة مع تأثير طويل الأمد
يتطلب مراكز متخصصة وخبرة عالية
المتابعة طويلة الأمد ضرورية لتقييم السلامة والفعالية
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق