الاسم التجاري
Brineura
الأشكال الدوائية
محلول للتسريب داخل البطين الدماغي
الاسم العلمي
Cerliponase alfa
سيرليبوناز ألفا
التصنيف الدوائي
علاج إنزيمي تعويضي
علاج للأمراض العصبية الوراثية النادرة
آلية العمل
سيرليبوناز ألفا هو إنزيم مؤتلف يعوض نقص إنزيم
Tripeptidyl peptidase 1
في الجهاز العصبي المركزي
يساعد على تقليل تراكم المواد السامة داخل الخلايا العصبية
يؤدي إلى إبطاء تدهور الخلايا العصبية
ويُبطئ فقدان الوظائف الحركية لدى المرضى
دواعي الاستعمال
داء باتن الطفولي المتأخر
CLN2 disease
عند الأطفال المصابين بنقص إنزيم TPP1
كعلاج يهدف إلى إبطاء تدهور القدرة الحركية
الجرعة
الأطفال
العمر الموصى به
3 سنوات فما فوق
الجرعة القياسية
300 ملغ تُعطى داخل البطين الدماغي
وتيرة الإعطاء
مرة واحدة كل أسبوعين
مدة التسريب
حوالي 4 ساعات للتسريب الإنزيمي
يتبعها تسريب محلول غسيل حسب البروتوكول
تعديل الجرعة
لا يوجد تعديل جرعي تقليدي
لكن قد يتم تأجيل الجرعة
في حال وجود عدوى
أو مضاعفات متعلقة بجهاز التسريب
طريقة الاستعمال
يُعطى فقط عن طريق التسريب داخل البطين الدماغي
عبر جهاز مزروع جراحيًا
Ommaya reservoir أو ما شابهه
يُعطى في مراكز متخصصة
تحت إشراف فريق طبي مدرب
يجب إعطاء أدوية وقائية قبل التسريب
مثل مضادات الهيستامين أو خافضات الحرارة
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لسيرليبوناز ألفا أو لأي من مكونات المستحضر
وجود عدوى نشطة في الجهاز العصبي المركزي
مشكلة ميكانيكية في جهاز التسريب داخل البطين
الآثار الجانبية
شائعة
حمى
قيء
صداع
نوبات صرع
تعب
تفاعل في موقع الجهاز المزروع
عصبية
تفاقم مؤقت للنوبات
تغيرات سلوكية
نادرة وخطيرة
عدوى الجهاز المزروع
التهاب السحايا
تفاعلات تحسسية شديدة
الاحتياطات
المراقبة الدقيقة أثناء وبعد التسريب
التحقق من سلامة جهاز التسريب قبل كل جرعة
مراقبة علامات العدوى العصبية
الاستمرار في علاج الصرع المرافق
العلاج لا يشفي المرض بل يُبطئ تقدمه فقط
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية جهازية مهمة معروفة
يمكن إعطاؤه مع أدوية الصرع المعتادة
حسب تقييم الطبيب المختص
الحركية الدوائية
يُعطى مباشرة إلى السائل الدماغي الشوكي
الامتصاص الجهازي محدود جدًا
يعمل موضعيًا في الجهاز العصبي المركزي
يُستقلب بآليات بروتينية طبيعية
الاستخدام أثناء الحمل
غير مطبق
الدواء مخصص للأطفال
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مطبق
الاستخدام عند الأطفال
مخصص للأطفال
ابتداءً من عمر 3 سنوات
السلامة والفعالية مثبتة ضمن هذا النطاق العمري
ملاحظات مهمة
هذا الدواء من العلاجات النادرة عالية التخصص
يتطلب تجهيزات وخبرة خاصة للإعطاء
الالتزام بجدول الجرعات ضروري للحفاظ على الفائدة العلاجية
التأخر في العلاج قد يؤدي إلى فقدان غير قابل للعكس في الوظيفة العصبية
يجب تقديم دعم نفسي واجتماعي مستمر للمريض والعائلة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق