الاسم التجاري
Zynteglo
الاسم العلمي
Betibeglogene autotemcel
بيتيبيغلوجين أوتوتيمسيل
التصنيف الدوائي
علاج جيني (Gene therapy)
خلايا جذعية دموية ذاتية معدّلة وراثيًا
ناقل فيروسي من نوع Lentiviral vector
آلية العمل
يُؤخذ من المريض خلايا جذعية مكوِّنة للدم (CD34+cell).
تُعدَّل هذه الخلايا خارج الجسم بإدخال نسخة وظيفية من جين
β-globin باستخدام ناقل فيروسي.
تُعاد الخلايا المعدّلة إلى جسم المريض بعد تهيئة نخاع العظم.
تبدأ الخلايا بإنتاج هيموغلوبين وظيفي، مما يقلل أو يُغني عن الحاجة لنقل الدم المتكرر.
دواعي الاستعمال
علاج بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
لدى المرضى المؤهلين الذين لا يتوفر لهم متبرع مناسب لزرع نخاع عظمي.
الجرعة (بالتفصيل)
طريقة الإعطاء
-
تسريب وريدي مرة واحدة فقط في العمر.
الجرعة
-
تعتمد على عدد الخلايا الجذعية المعدّلة (CD34+ cells).
-
الحد الأدنى المطلوب عادة:≥ 5 × 10⁶ خلية CD34+cell / كغ من وزن الجسم.
خطوات العلاج باختصار
-
تحفيز وجمع الخلايا الجذعية من المريض.
-
تعديلها وراثيًا في المختبر.
-
تهيئة نخاع العظم بعلاج كيميائي (مثل busulfan).
-
إعادة تسريب الخلايا المعدّلة وريديًا.
ملاحظة
-
لا يمكن تكرار العلاج.
-
يُعطى فقط في مراكز متخصصة بالعلاج الجيني.
موانع الاستعمال
عدم القدرة على تحمّل العلاج التمهيدي الكيميائي.
وجود عدوى فعالة غير مسيطَر عليها.
قصور شديد في وظائف الأعضاء يمنع إجراء التهيئة.
الآثار الجانبية
مرتبطة بالتهيئة الكيميائية (شائعة)
قلة العدلات.
فقر الدم وقلة الصفيحات.
غثيان، إقياء.
تساقط الشعر.
مرتبطة بالعلاج الجيني
حمّى.
إرهاق.
ارتفاع إنزيمات الكبد.
نادرة وخطيرة
خطر نظري لاضطرابات دموية خبيثة (يتطلب متابعة طويلة الأمد).
الاحتياطات
مراقبة طويلة الأمد (سنوات) بعد العلاج.
متابعة تعداد الدم ووظائف الكبد بانتظام.
منع الحمل لفترة بعد العلاج بسبب التهيئة الكيميائية.
لا يُستخدم مع علاجات جينية أخرى.
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية تقليدية.
التداخلات المهمة تكون مع أدوية العلاج التمهيدي (مثل busulfan).
الاستخدام أثناء الحمل
غير مخصص للحمل.
يجب تجنب الحمل قبل وبعد العلاج لفترة يحددها الطبيب.
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مدروس.
يُمنع الإرضاع خلال فترة العلاج والمتابعة المبكرة.
الاستخدام عند الأطفال
معتمد للاستخدام لدى الأطفال والبالغين المؤهلين
ضمن معايير صارمة وفي مراكز متخصصة.
ملاحظات مهمة للتذكير
-
علاج مرة واحدة فقط وليس دواءً مستمرًا.
-
لا يُعد زرع نخاع عظمي لكنه بديل جيني ذاتي.
-
يقلل أو يُنهي الحاجة لنقل الدم لدى كثير من المرضى.
-
يتطلب متابعة طويلة الأمد لرصد السلامة.
-
من أغلى العلاجات الدوائية في العالم ويُستخدم وفق بروتوكولات صارمة.
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق