الاسم التجاري
زينليرتا
Xenpozyme
الاسم العلمي
أوليبوداز ألفا
Olipudase alfa
الأشكال الدوائية
مسحوق لتحضير محلول للتسريب الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
قوارير بتركيزات مختلفة حسب الشركة
يُعاد تحضيرها وتخفيفها للتسريب الوريدي
الجرعة تُحسب حسب وزن المريض
التصنيف الدوائي
علاج إنزيمي تعويضي
إنزيم محلل للشحوم
دواء للأمراض الوراثية النادرة
آلية العمل
إنزيم مصنع مشابه لإنزيم الحمض الشحمي سفينغوميليناز
يعوض نقص الإنزيم لدى المرضى
يحلل السفينغوميلين المتراكم داخل الجسيمات الحالة
يقلل تراكم الشحوم في الأنسجة
يساهم في تحسين وظيفة الرئة والطحال والكبد
دواعي الاستعمال
علاج مرض عوز الحمض الشحمي سفينغوميليناز
Acid Sphingomyelinase Deficiency
المعروف سابقًا باسم داء نيمان بيك النوع A و B
يُستخدم لدى الأطفال والبالغين حسب الاعتماد المحلي
الجرعة بالتفصيل
الجرعة تعتمد على الوزن
وتُعطى على شكل تسريب وريدي متدرج
مرحلة المعايرة التدريجية
تبدأ بجرعات منخفضة جدًا
ثم تُزاد تدريجيًا على مدى عدة أسابيع
الهدف تقليل خطر التفاعلات المرتبطة بالتسريب
الجرعة المستهدفة النهائية
3 ملغ لكل كغ من وزن الجسم
تُعطى بالتسريب الوريدي
مرة واحدة كل أسبوعين
يجب الالتزام الصارم بجدول التصعيد المعتمد
عدم تسريع زيادة الجرعة دون إشراف اختصاصي
مدة العلاج
طويلة الأمد
علاج مستمر مدى الحياة غالبًا
طالما توجد فائدة سريرية وتحمل مقبول
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي بطيء
طريقة الاستعمال
يُحضّر ويُعطى في مراكز متخصصة
تُراقب العلامات الحيوية أثناء وبعد التسريب
قد يُعطى علاج وقائي قبل التسريب
مثل مضادات الهيستامين أو خافضات الحرارة
مدة التسريب تعتمد على الجرعة والتحمل
موانع الاستعمال
فرط حساسية معروفة للمادة الفعالة أو لأي من مكونات المستحضر
تحذيرات مهمة
تفاعلات مرتبطة بالتسريب شائعة
قد تشمل حمى
قشعريرة
صداع
غثيان
تفاقم مؤقت للأعراض التنفسية
خطر تدهور رئوي إذا زادت الجرعة بسرعة
ضرورة الالتزام بالتصعيد التدريجي
الاحتياطات
أمراض رئوية متقدمة
قصور تنفسي
المرضى صغار السن
المرضى الذين لديهم تضخم شديد في الطحال أو الكبد
المتابعة الدقيقة خلال الأشهر الأولى من العلاج
الآثار الجانبية
شائعة
صداع
حمى
غثيان
إقياء
إرهاق
تفاعلات أثناء التسريب
أقل شيوعًا
طفح جلدي
ألم مفاصل
ألم بطني
نادرة وخطيرة
تفاعلات تحسسية شديدة
تدهور تنفسي
تشكل أضداد للدواء مع نقص الفعالية
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية مهمة معروفة
يجب إبلاغ الفريق المعالج بجميع الأدوية المصاحبة
الحركية الدوائية
يُعطى وريدياً
يدخل الخلايا عبر مستقبلات مانوز 6 فوسفات
يتوزع إلى الأنسجة المصابة
يُستقلب داخل الجسيمات الحالة
لا يُطرح كدواء فعال عبر الكلى
تعديل الجرعة
لا تُعدل الجرعة إلا حسب الوزن
تعديل سرعة التسريب عند عدم التحمل
قد يتطلب إيقاف مؤقت عند حدوث تفاعلات شديدة
الاستخدام أثناء الحمل
لا توجد بيانات كافية
يُستخدم فقط إذا فاقت الفائدة الخطر المحتمل
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير معروف إذا كان يُفرز في حليب الأم
يُستخدم بحذر شديد وتحت إشراف اختصاصي
الاستخدام عند الأطفال
معتمد
يُستخدم لدى الأطفال مع بروتوكول تصعيد خاص
المراقبة الدقيقة ضرورية
الجرعة الزائدة
غير متوقعة بسبب الإعطاء تحت إشراف طبي
قد تزيد شدة التفاعلات المرتبطة بالتسريب
العلاج داعم مع إيقاف أو إبطاء التسريب
التخزين
يُحفظ في الثلاجة
عدم التجميد
الحماية من الضوء
بعد التحضير يُستخدم خلال المدة المحددة حسب تعليمات الشركة
ملاحظات خاصة
أول علاج إنزيمي معتمد لعوز الحمض الشحمي سفينغوميليناز
الالتزام بمرحلة التصعيد عنصر حاسم لسلامة العلاج
العلاج يحسّن الوظيفة العضوية لكنه لا يعالج الخلل الجيني
يجب أن يُدار العلاج ضمن مراكز خبيرة بالأمراض الاستقلابية النادرة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق