الاسم التجاري
CASGEVY
الاسم العلمي
Exagamglogene autotemcel
إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل
يعرف أيضًا باسم exa-cel
الأشكال الدوائية
معلق خلايا للاستعمال الوريدي
منتج ذاتي يُحضّر خصيصًا لكل مريض من خلايا CD34+ ويُعاد تسليمه مجمّدًا
التركيز / العيارات المتوفرة
قوارير مجمّدة تحتوي على خلايا CD34+ بتركيز تقريبي 4 إلى 13 × 10⁶ خلية CD34+ لكل مل
الجرعة النهائية تكون جرعة واحدة وقد تتكون من قارورة واحدة أو عدة قوارير حسب وزن المريض
التصنيف الدوائي
علاج خلوي جيني بتعديل جيني
علاج ذاتي لخلايا جذعية مكوِّنة للدم معدّلة بتقنية CRISPR/Cas9
آلية العمل
تُجمع خلايا CD34+ من المريض ثم تُعدّل خارج الجسم لاستهداف تنظيم الهيموغلوبين الجنيني وزيادة إنتاجه
بعد إعطاء تكييف نخاعي كامل ثم تسريب الخلايا المعدّلة، تعود الخلايا إلى نخاع العظم وتُعيد تكوين الدم مع زيادة الهيموغلوبين الجنيني مما يقلل تَمَنجل الكريات الحمراء ونوبات الانسداد الوعائي
دواعي الاستعمال
علاج مرض فقر الدم المنجلي لدى المرضى بعمر 12 سنة فأكثر ممن لديهم نوبات انسداد وعائي متكررة
قد يُستخدم أيضًا لبعض مرضى بيتا ثلاسيميا المعتمدين على نقل الدم حسب اعتماد البلد والبروتوكولات المحلية
الجرعة بالتفصيل
جرعة واحدة تُعطى لمرة واحدة فقط عن طريق الوريد
الحد الأدنى الموصى به
3 × 10⁶ خلية CD34+ لكل كغ من وزن الجسم
قد تتكون الجرعة من عدة قوارير ويجب إعطاء جميع القوارير المخصصة للمريض
التوقيت بالنسبة للتكييف النخاعي
يُعطى التكييف النخاعي الكامل قبل التسريب
يتم التسريب خلال الفترة المحددة بعد انتهاء التكييف وفق بروتوكول المركز
قبل التصنيع والتسريب
يتم تحريك الخلايا ثم فصلها بجهاز الفصادة لجمع CD34+ للتصنيع
يجب جمع خلايا احتياطية غير معدلة لاستخدامها كخلايا إنقاذ عند الحاجة قبل بدء التكييف
طريقة الاستخدام
يُعطى داخل مركز معتمد لزراعة الخلايا الجذعية وتحت إشراف فريق متخصص
يتم التحقق من هوية المريض ومطابقة القوارير قبل الإذابة والتسريب
يُسرب كل قارورة مباشرة بعد إذابتها خلال الزمن الموصى به
لا يُستخدم مرشح دم أثناء التسريب
قد يُعطى عبر قثطار وريدي مركزي حسب بروتوكول المركز
مدة العلاج
العلاج نفسه جرعة واحدة
المتابعة تمتد لأسابيع إلى أشهر بعد التسريب مثل بروتوكولات زراعة الخلايا الجذعية
في حال نسيان الجرعة
لا ينطبق لأنه علاج لمرة واحدة يُنسّق توقيته ضمن خطة علاجية محددة
تعديل الجرعة أثناء العلاج
لا توجد معايرة جرعة تدريجية
أي قرار بإعادة الجمع أو استخدام خلايا الإنقاذ يعتمد على نتائج التحضير والاستجابة السريرية
تعديل الجرعة
لا توجد توصيات تقليدية لتعديل الجرعة مثل الأدوية الفموية
الجرعة تعتمد على عدد خلايا CD34+ لكل كغ
مدة الاستعمال
لمرة واحدة مع متابعة طويلة الأمد
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي لمعلق خلايا
موانع الاستعمال
لا توجد موانع محددة مطلقة
يرتبط القرار بقدرة المريض على تحمل التكييف النخاعي وإجراءات الزراعة
تحذيرات مهمة
فشل ارتصاف العدلات ممكن الحدوث ويستلزم مراقبة دقيقة
تأخر ارتصاف الصفيحات قد يزيد خطر النزف
تفاعلات تحسسية قد تحدث بسبب مواد الحفظ بالتجميد
خطر التعديل الجيني خارج الهدف وارد نظريًا
معظم السمية المبكرة تكون مرتبطة بالتكييف النخاعي الكامل
الآثار الجانبية
شائعة أو متوقعة بعد التكييف
التهاب مخاطية الفم والجهاز الهضمي
حمى مع نقص عدلات
نقص الشهية
شائعة مخبرية
نقص عدلات
نقص صفيحات
نقص كريات بيضاء
فقر دم
نقص لمفاويات
أقل شيوعًا أو مهمة سريريًا
تفاعلات مرتبطة بالتسريب
غثيان
قيء
تسرع قلب
ألم صدري غير قلبي
مرض انسداد وريدي كبدي
التداخلات الدوائية
تُوقف بعض العلاجات المعدلة للمرض قبل التحريك والتكييف بفترة مناسبة
يجب تنسيق جميع الأدوية مع الفريق المعالج قبل بدء البرنامج العلاجي
الاستخدام أثناء الحمل
غير موصى به
يجب استخدام وسائل منع حمل فعالة بسبب خطورة التكييف النخاعي
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير موصى به عادة
يُتبع قرار الفريق المعالج
الاستخدام عند الأطفال
قد يُستخدم بعمر 12 سنة فأكثر ضمن استطبابات محددة
الجرعة الزائدة
غير متوقعة عمليًا بسبب تحضيره المخصص للمريض
تُعالج الاختلاطات دعمياً
التخزين
يُخزن مجمّدًا ضمن شروط خاصة في مراكز معتمدة
تُراعى سلسلة التبريد بدقة حتى وقت الاستخدام
ملاحظات مهمة
هذا العلاج مسار علاجي متكامل يشمل جمع خلايا وتصنيع وتكييف نخاعي ثم تسريب ومتابعة طويلة الأمد
يجب عدم التبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة بعد تلقي العلاج
يتطلب إشراف مركز متخصص بزراعة الخلايا الجذعية والعلاج الجيني
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق