الاسم التجاري
Roctavian
الاسم العلمي
Valoctocogene roxaparvovec-rvox
فالوأوكتوكوجين روكسابارفوفيك
الأشكال الدوائية
محلول للتسريب الوريدي
يعطى عن طريق الوريد كجرعة واحدة فقط
التصنيف الدوائي
علاج جيني
ناقل فيروسي مرتبط بالغدّيات AAV5
علاج بديل لعامل التخثر الثامن
آلية العمل
يحتوي على ناقل فيروسي غير ممرض يحمل نسخة وظيفية من جين عامل التخثر الثامن
ينتقل الناقل إلى خلايا الكبد بعد التسريب الوريدي
تبدأ خلايا الكبد بإنتاج عامل التخثر الثامن داخلياً
يؤدي ذلك إلى رفع مستويات عامل التخثر الثامن في الدم
يساعد على تقليل أو إيقاف النزف المتكرر لدى مرضى الهيموفيليا A
دواعي الاستعمال
علاج الهيموفيليا A الشديدة
يستخدم لدى البالغين
لدى المرضى الذين لا يملكون أضداداً معادِلة للناقل الفيروسي AAV5
المرضى الذين لا يعانون من أضداد مثبِّطة لعامل التخثر الثامن
الجرعة بالتفصيل
البالغون
جرعة واحدة فقط
تحدد الجرعة حسب وزن الجسم
تعطى بالتسريب الوريدي لمرة واحدة في الحياة
لا تُعاد الجرعة
تعديل الجرعة
لا يوجد تعديل جرعة
لا يمكن تكرار العلاج
يؤجل العلاج في حال وجود التهاب كبدي نشط
الأطفال
غير مخصص للاستخدام عند الأطفال
مدة العلاج
جرعة واحدة
يُتوقع تأثير طويل الأمد
تختلف مدة الاستجابة بين المرضى
تتطلب متابعة طويلة الأمد لعدة سنوات
طريقة الاستعمال
يعطى عن طريق التسريب الوريدي
يتم إعطاؤه في مركز متخصص بالعلاج الجيني
تتم مراقبة المريض أثناء وبعد التسريب
يتطلب إشراف فريق طبي مختص بأمراض الدم والعلاج الجيني
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لمكونات الدواء
وجود أضداد معادِلة للناقل AAV5
وجود أضداد مثبِّطة لعامل التخثر الثامن
أمراض كبدية فعالة أو تليف كبدي متقدم
الآثار الجانبية
شائعة
ارتفاع إنزيمات الكبد
صداع
غثيان
إرهاق
ألم مفصلي
أقل شيوعاً
ارتفاع ضغط الدم
حمى خفيفة
آلام عضلية
نادرة وخطيرة
التهاب كبدي مناعي
انخفاض فعالية العلاج مع مرور الوقت
تفاعلات تحسسية شديدة
الاحتياطات
مراقبة وظائف الكبد بشكل منتظم
قد يتطلب استخدام الكورتيكوستيرويدات عند ارتفاع إنزيمات الكبد
تجنب التبرع بالدم أو الأعضاء
المتابعة طويلة الأمد إلزامية
لا يُعرف تأثير إعادة التعرض للناقل الفيروسي مستقبلاً
التداخلات الدوائية بالتفصيل
الأدوية السامة للكبد
قد تزيد خطر ارتفاع إنزيمات الكبد
يجب تجنبها أو استخدامها بحذر شديد
مثبطات أو محفزات المناعة
قد تؤثر على استجابة الجسم للعلاج الجيني
يتم تقييمها بشكل فردي
العلاج بعامل التخثر الثامن
قد يستخدم مؤقتاً في حال حدوث نزف
يتم تعديله حسب مستوى عامل التخثر بعد العلاج
اللقاحات الحية
يؤجل إعطاؤها خلال فترة التثبيط المناعي إن وُجد
الحركية الدوائية
يعطى وريدياً ويصل إلى الكبد
لا يندمج عادة في الجينوم البشري
التعبير الجيني يحدث داخل خلايا الكبد
لا يخضع لاستقلاب دوائي تقليدي
الاستخدام أثناء الحمل
غير مخصص
لا يستخدم لدى النساء
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مخصص
الاستخدام عند كبار السن
توجد بيانات محدودة
يستخدم فقط ضمن معايير صارمة
ملاحظات مهمة
أول علاج جيني معتمد للهيموفيليا A
لا يُعد شفاءً نهائياً لكنه قد يقلل النزف بشكل كبير
الاستجابة تختلف من مريض لآخر
قرار العلاج يتطلب تقييماً دقيقاً وموافقة مستنيرة
المتابعة طويلة الأمد أساسية لتقييم السلامة والفعالية
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق