الاسم التجاري
Lenmeldy
الاسم العلمي
أنتيدارساجين أوتوتيمسيل
Atidarsagene autotemcel
الأشكال الدوائية
معلق للحقن الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
يعطى كجرعة فردية مخصصة لكل مريض
يحتوي على خلايا جذعية معدلة وراثيا
ولا يعبر عنه بتركيز ثابت تقليدي
التصنيف الدوائي
علاج جيني
علاج خلوي
آلية العمل
يتم أخذ خلايا جذعية من المريض
ثم تعديلها وراثيا لإدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول
تعاد الخلايا إلى جسم المريض
تبدأ بإنتاج الإنزيم المفقود
يساعد ذلك على تصحيح الخلل الوراثي
دواعي الاستعمال
علاج مرض نقص إنزيم ARSA
المرتبط بحثل المادة البيضاء المتبدل اللون
في المرضى المؤهلين
الجرعة بالتفصيل
في البالغين
يعطى كجرعة واحدة فقط
يتم تحضير الجرعة بشكل فردي لكل مريض
ولا توجد جرعة قياسية ثابتة
طريقة الإعطاء
يعطى عن طريق التسريب الوريدي
بعد تحضير خاص للمريض
يتم في مراكز متخصصة
مدة التسريب
تعتمد على حجم الجرعة
وغالبا خلال فترة محددة تحت إشراف طبي
مدة العلاج
جرعة واحدة فقط
مع متابعة طويلة الأمد
جرعات الأطفال بالتفصيل
في الأطفال
يستخدم أساسا في الأطفال المؤهلين
كجرعة واحدة
يتم تحديدها حسب وزن المريض وحالته
مدة العلاج
مرة واحدة مع متابعة مستمرة
في حال نسيان الجرعة
لا ينطبق
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي فقط
المدة
إجراء علاجي لمرة واحدة
موانع الاستعمال
حساسية تجاه مكونات المستحضر
حالات طبية تمنع العلاج الجيني أو التحضير المسبق
تحذيرات مهمة
يتطلب تحضيرا خاصا قبل العلاج
مثل العلاج الكيميائي التحضيري
قد يسبب انخفاض في خلايا الدم
يجب المتابعة طويلة الأمد
يستخدم فقط في مراكز متخصصة
قد تكون هناك مخاطر مرتبطة بالعلاج الجيني
الآثار الجانبية
شائعة
حمى
انخفاض خلايا الدم
غثيان
أقل شيوعا
عدوى
تعب
نادرة أو خطيرة
مضاعفات مرتبطة بالعلاج الجيني
اضطرابات خطيرة في الدم
التداخلات الدوائية
تعتمد على الأدوية المستخدمة في التحضير قبل العلاج
يجب إبلاغ الفريق الطبي بجميع الأدوية
الاستخدام أثناء الحمل
لا يوصى باستخدامه أثناء الحمل
الاستخدام أثناء الرضاعة
لا يوصى باستخدامه أثناء الرضاعة
الجرعة الزائدة
غير مطبق بسبب طبيعة الجرعة الفردية
التخزين
يحفظ وفق شروط خاصة
غالبا في درجات حرارة منخفضة جدا
ويتعامل معه فقط في مراكز متخصصة
ملاحظات مهمة
علاج جيني متقدم ونادر الاستخدام
يستهدف سبب المرض وليس فقط الأعراض
يتم إعطاؤه مرة واحدة فقط
يتطلب متابعة طويلة الأمد بعد العلاج
يجرى فقط في مراكز متخصصة عالية التجهيز
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق