الاسم التجاري
زولجينسما
Zolgensma
الاسم العلمي
أوناسمنوجين أبيبارفوفيك
Onasemnogene abeparvovec
الأشكال الدوائية
محلول للتسريب الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
يُحضّر بتركيز مخصص حسب وزن الطفل
لا يُعطى بجرعات ثابتة تقليدية
التصنيف الدوائي
علاج جيني
Gene therapy
ناقل فيروسي معدل
AAV9-based gene therapy
آلية العمل
ينقل نسخة سليمة من جين SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية
يستخدم ناقل فيروسي معدل من نوع AAV9
يُمكّن الخلايا من إنتاج بروتين SMN الضروري لبقاء العصبونات الحركية
يوقف أو يبطئ التدهور العصبي في ضمور العضلات الشوكي
يُعطى كعلاج لمرة واحدة
دواعي الاستعمال
ضمور العضلات الشوكي
Spinal Muscular Atrophy
الأطفال المصابون بطفرات في جين SMN1
عادة للرضع والأطفال الصغار ضمن معايير عمر ووزن محددة
أفضل النتائج عند إعطائه مبكرًا قبل حدوث ضرر عصبي كبير
الجرعة بالتفصيل
جرعة واحدة فقط
تُحسب حسب وزن الجسم
تُعطى بالتسريب الوريدي على مدى حوالي 60 دقيقة
لا تُكرر الجرعة
مدة العلاج
جرعة واحدة لمرة واحدة
يتبعها برنامج متابعة طويل الأمد
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي
طريقة الاستعمال
يُعطى في مركز متخصص
تحت إشراف فريق متعدد التخصصات
يُعطى علاج كورتيكوستيرويدي وقائي قبل وبعد التسريب
مراقبة دقيقة بعد الإعطاء ضرورية
موانع الاستعمال
تحسس معروف لمكونات الدواء
قصور كبدي شديد غير مضبوط
عدوى فعالة شديدة في وقت الإعطاء
تحذيرات مهمة
قد يسبب سمية كبدية
ارتفاع إنزيمات الكبد شائع بعد العلاج
قد يسبب قلة صفيحات
خطر أذية كبدية خطيرة في حالات نادرة
مراقبة وظائف الكبد والصفائح ضرورية لعدة أشهر
الاحتياطات
أمراض الكبد السابقة
العدوى الفيروسية
الأطفال الأكبر وزنًا
التأكد من الأجسام المضادة للناقل الفيروسي قبل العلاج
الآثار الجانبية
شائعة
ارتفاع إنزيمات الكبد
قيء
تعب
حمى
قلة صفيحات
أقل شيوعًا
إسهال
طفح جلدي
ارتفاع التروبونين
نادرة وخطيرة
فشل كبدي
اضطرابات تخثر
أذية كبدية مهددة للحياة
التداخلات الدوائية
الكورتيكوستيرويدات جزء من الخطة العلاجية
يجب تجنب اللقاحات الحية خلال فترة الكورتيزون
مراجعة جميع الأدوية واللقاحات قبل وبعد العلاج
الحركية الدوائية
يعتمد على دخول الناقل الفيروسي إلى الخلايا
التأثير طويل الأمد بسبب التعبير الجيني المستمر
لا يُقاس كنصف عمر دوائي تقليدي
تعديل الجرعة
لا توجد تعديلات جرعية
الجرعة تُعطى مرة واحدة حسب الوزن فقط
الاستخدام أثناء الحمل
غير ذي صلة سريريًا
الدواء مخصص للأطفال
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير ذي صلة
الاستخدام عند الأطفال
الاستطباب الأساسي
يُستخدم عند الرضع والأطفال الصغار ضمن معايير محددة
الجرعة الزائدة
غير متوقعة بسبب إعطاء جرعة واحدة محسوبة
قد تزيد من خطر السمية الكبدية
المراقبة الدقيقة ضرورية
التخزين
يحفظ مجمدًا حسب تعليمات الشركة
يُذاب قبل الاستعمال مباشرة
التعامل معه يتم في مراكز متخصصة فقط
ملاحظات خاصة
من أول العلاجات الجينية المعتمدة لمرض عصبي وراثي
التشخيص المبكر لضمور العضلات الشوكي أساسي لنجاح العلاج
لا يعكس الضرر العصبي الموجود مسبقًا
المتابعة طويلة الأمد ضرورية لرصد الفعالية والسلامة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق