الاسم التجاري
أورفادين
Orfadin
الاسم العلمي
نيتيسينون
Nitisinone
الأشكال الدوائية
كبسولات فموية
معلق فموي
التركيز / العيارات المتوفرة
كبسولات
2 ملغ
5 ملغ
10 ملغ
20 ملغ
معلق فموي
4 ملغ في 1 مل
التصنيف الدوائي
مثبط إنزيمات الاستقلاب
دواء لاضطرابات الاستقلاب الوراثية
علاج نوعي لاضطرابات استقلاب التيروزين
آلية العمل
يثبط إنزيم
4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase
في مسار استقلاب التيروزين
يمنع تكوّن نواتج سامة مثل
succinylacetone
يؤدي إلى خفض السمية الكبدية والكلوية
يُحسن البقاء ويمنع تطور الفشل الكبدي
دواعي الاستعمال
داء التيروزينيميا الوراثية من النمط الأول
Hereditary Tyrosinemia Type 1
يُستخدم دائمًا مع حمية غذائية منخفضة
التيروزين والفينيل ألانين
الجرعة بالتفصيل
الجرعة الابتدائية القياسية
1 ملغ لكل كغ من وزن الجسم يوميًا
تُقسم على
جرعتين يوميًا
أو
جرعة واحدة يوميًا
حسب الاستجابة والبروتوكول المتبع
تعديل الجرعة
تُعدل الجرعة بناءً على
اختفاء succinylacetone من البول أو البلازما
الاستجابة السريرية
مستويات التيروزين في الدم
الجرعة القصوى
قد تصل إلى
2 ملغ لكل كغ يوميًا
في بعض الحالات
ملاحظات مهمة حول الجرعة
الجرعة تعتمد على الوزن خاصة عند الأطفال
المراقبة المخبرية المنتظمة ضرورية
لا يُوقف الدواء دون إشراف طبي
مدة العلاج
طويلة الأمد
غالبًا مدى الحياة
إلا في حالات زرع الكبد
طريقة الإعطاء
عن طريق الفم
طريقة الاستعمال
يمكن تناول الكبسولات مع أو بدون طعام
يمكن فتح الكبسولة وخلط محتواها مع الماء أو الطعام اللين عند الأطفال
رج المعلق الفموي جيدًا قبل الاستخدام
موانع الاستعمال
فرط حساسية معروف للنيتيسينون
تحذيرات مهمة
يرفع مستويات التيروزين في الدم
ارتفاع التيروزين قد يسبب
اضطرابات عينية
تقرحات قرنية
رهاب الضوء
يجب الالتزام الصارم بالحمية الغذائية
الاحتياطات
عدم الالتزام بالحمية منخفضة التيروزين
اضطرابات عينية سابقة
المراقبة الدورية للعين
المراقبة الكبدية والكلوية
الآثار الجانبية
شائعة
ارتفاع التيروزين في الدم
طفح جلدي
حكة
إسهال
نقص شهية
أقل شيوعًا
اضطرابات عينية
احمرار العين
رهاب الضوء
نادرة وخطيرة
تقرحات قرنية
اضطرابات دموية
قلة الصفيحات
قلة الكريات البيضاء
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية مهمة معروفة
التداخل الغذائي مهم جدًا مع البروتينات الغنية بالتيروزين
الحركية الدوائية
امتصاص جيد فمويًا
نصف عمر طويل يسمح بجرعة يومية
يُستقلب ببطء
يُطرح عبر البول
تعديل الجرعة
قصور الكبد
عادة لا يحتاج تعديل كبير
قصور الكلى
يُستخدم بحذر مع المراقبة
الاستخدام أثناء الحمل
بيانات محدودة
يُستخدم فقط إذا كانت الفائدة تفوق المخاطر
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير موصى به
يُفضل تجنب الرضاعة
الاستخدام عند الأطفال
يُستخدم منذ حديثي الولادة
البدء المبكر يحسن الإنذار بشكل كبير
الجرعة الزائدة
قد تؤدي إلى ارتفاع شديد في التيروزين
العلاج
إيقاف مؤقت أو خفض الجرعة
ضبط الحمية الغذائية
التخزين
الكبسولات
تُحفظ بدرجة حرارة الغرفة
المعلق الفموي
يُحفظ في الثلاجة بعد الفتح
ويُستخدم خلال المدة المحددة حسب التعليمات
ملاحظات خاصة
غيّر بشكل جذري إنذار داء التيروزينيميا من النمط الأول
الالتزام بالحمية لا يقل أهمية عن الدواء
المتابعة متعددة التخصصات ضرورية
كبد
كلى
عيون
تغذية
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق