الاسم التجاري
ليفيليفل
Lyfgenia
الاسم العلمي
لوفوتيبيغلوجين أوتوتيمسيل
Lovotibeglogene autotemcel
الأشكال الدوائية
علاج خلوي جيني
خلايا جذعية دموية ذاتية معدّلة وراثيًا
محلول للتسريب الوريدي بعد التحضير
التركيز / العيارات المتوفرة
غير معرّف بوحدة ملغ تقليدية
الجرعة تعتمد على عدد الخلايا الجذعية الذاتية المعدّلة
وتُحضّر بشكل فردي لكل مريض
التصنيف الدوائي
علاج جيني
علاج خلوي ذاتي
ناقل فيروسي من نوع lentiviral
علاج نوعي لفقر الدم المنجلي
آلية العمل
يتم جمع الخلايا الجذعية المكوّنة للدم من المريض
تُعدّل وراثيًا خارج الجسم باستخدام ناقل فيروسي
لإدخال جين معدل للهيموغلوبين
يؤدي إلى إنتاج هيموغلوبين معدل يقلل من بلمرة الهيموغلوبين المنجلي
بعد تهيئة المريض بعلاج كيميائي
تُعاد الخلايا المعدلة إلى الجسم
تستقر في نقي العظم
وتنتج كريات دم حمراء أقل قابلية للتمنجل
مما يقلل نوبات الألم والمضاعفات
دواعي الاستعمال
علاج فقر الدم المنجلي الشديد
لدى المرضى بعمر 12 سنة أو أكثر
الذين يعانون من نوبات انسداد وعائي متكررة
ولا يتوفر لهم متبرع مناسب لزرع نقي عظم تقليدي
الجرعة بالتفصيل
مفهوم الجرعة
جرعة واحدة فقط مدى الحياة
تعتمد على تسريب الخلايا الجذعية الذاتية المعدلة
الخطوات العلاجية الأساسية
تحفيز وجمع الخلايا الجذعية من المريض
تعديل الخلايا وراثيًا في مختبر متخصص
تهيئة المريض بعلاج كيميائي مضعف لنقي العظم
تسريب وريدي واحد للخلايا المعدلة
دخول المستشفى للمراقبة والدعم
تكرار الجرعة
لا تُكرر
العلاج يُعطى مرة واحدة فقط
في الأطفال والمراهقين
مصرّح به من عمر 12 سنة فما فوق
ضمن مراكز متخصصة
في القصور الكبدي أو الكلوي
يُقيّم كل مريض بشكل فردي
خاصة بسبب العلاج التهييئي الكيميائي
ملاحظات مهمة حول الجرعة
العلاج معقّد ويستغرق عدة أشهر من التحضير والمتابعة
يتطلب قدرة المريض على تحمّل العلاج الكيميائي التهييئي
يتطلب بقاء طويل نسبيًا في المستشفى
المتابعة طويلة الأمد ضرورية
مدة العلاج
إجراء علاجي واحد
لكن المتابعة تمتد لسنوات
لمراقبة السلامة والفعالية
طريقة الإعطاء
تسريب وريدي
طريقة الاستعمال
يُعطى فقط في مراكز متخصصة بالعلاج الجيني
تحت إشراف فريق متعدد التخصصات
مع تجهيزات زرع نقي العظم والدعم المكثف
موانع الاستعمال
عدم القدرة على تحمّل العلاج التهييئي الكيميائي
وجود عدوى فعالة غير مسيطر عليها
فرط حساسية شديدة لمكونات التحضير
تحذيرات مهمة
خطر حدوث تثبيط نقي عظم شديد بسبب العلاج التهييئي
خطر العدوى والنزف خلال فترة انعدام المناعة
احتمال حدوث عقم دائم
خطر تطور أورام دموية على المدى الطويل نظريًا
يتطلب تسجيل المريض في برامج متابعة طويلة الأمد
الاحتياطات
أمراض كبدية أو كلوية
اضطرابات قلبية أو رئوية
التاريخ السابق للسكتات الدماغية
الدعم النفسي للمريض والعائلة
الآثار الجانبية
مرتبطة بالعلاج التهييئي
نقص شديد في خلايا الدم
غثيان
قيء
تساقط شعر
إرهاق شديد
مرتبطة بالتسريب
حمى
قشعريرة
تفاعلات تسريبية
نادرة وخطيرة
عدوى شديدة
نزف
فشل أعضاء
اضطرابات دموية طويلة الأمد
التداخلات الدوائية
التداخلات مرتبطة أساسًا بالعلاج الكيميائي التهييئي
يجب مراجعة جميع الأدوية قبل بدء البرنامج العلاجي
الحركية الدوائية
لا تنطبق المفاهيم التقليدية
التأثير يعتمد على بقاء الخلايا المعدلة واستمرار إنتاج الهيموغلوبين المعدل
الاستخدام أثناء الحمل
غير ممكن
يُمنع الحمل قبل وخلال العلاج
ويُوصى بمنع الحمل لفترة طويلة بعده
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير موصى به
الاستخدام عند الأطفال
مصرّح به من عمر 12 سنة فما فوق
ضمن معايير صارمة
الجرعة الزائدة
غير قابلة للتطبيق بالمعنى التقليدي
التخزين
تُحفظ الخلايا المعدلة بالتجميد العميق
وفق بروتوكولات صارمة
ويُحضّر المستحضر مباشرة قبل التسريب
ملاحظات خاصة
يمثل نقلة نوعية في علاج فقر الدم المنجلي
ليس علاجًا بسيطًا أو فوريًا
يتطلب اختيارًا دقيقًا للمريض
ويُجرى فقط في مراكز عالية التخصص
القرار العلاجي يجب أن يكون مشتركًا بين الفريق الطبي والمريض وعائلته بعد شرح شامل للفوائد والمخاطر
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق