الاسم التجاري
Hemgenix
الاسم العلمي
Etranacogene Dezaparvovec
إتراناكوجين ديزابارفوفيك
الأشكال الدوائية
معلق لتحضير محلول للتسريب الوريدي
التركيز / العيارات المتوفرة
التركيز الاسمي الشائع
1 × 10^13 نسخة جينومية لكل مل
القارورة غالبًا تحتوي حجمًا قابلًا للاستخلاص يقارب 10 مل
عدد القوارير يحدد حسب وزن المريض والجرعة المطلوبة
التصنيف الدوائي
علاج جيني
ناقل فيروسي مرتبط بالغدانية من نوع AAV
Gene therapy
آلية العمل
ينقل نسخة وظيفية من جين عامل التخثر التاسع إلى خلايا الكبد
يساعد على إنتاج عامل التخثر التاسع داخل الجسم ورفع مستوياته
يهدف لتقليل معدل النزف وتقليل الحاجة إلى العلاج الوقائي بعامل التخثر
دواعي الاستعمال
علاج الهيموفيليا B لدى البالغين
يستخدم عادة لدى المرضى الذين يحتاجون علاجًا وقائيًا بعامل IX أو لديهم نزف شديد سابق أو نوبات نزف تلقائي متكررة حسب التقييم الطبي
الجرعة بالتفصيل
جرعة وحيدة لمرة واحدة فقط
2 × 10^13 نسخة جينومية لكل كغ من وزن الجسم
تعادل عادة 2 مل لكل كغ من وزن الجسم
حساب حجم الجرعة بالمليلتر
حجم الجرعة بالمل يساوي وزن المريض بالكغ مضروبًا في 2
يعطى على شكل تسريب وريدي بعد التخفيف بمحلول كلوريد الصوديوم 0.9% حسب بروتوكول التحضير
يعطى في مركز متخصص مع مراقبة المريض أثناء التسريب وبعده
بدء الاستخدام
يبدأ بعد تأكيد التشخيص وتقييم ملاءمة المريض للعلاج
تجرى تقييمات قبل الإعطاء حسب بروتوكول المركز مثل تقييم وظائف الكبد والتحري عن عوامل قد تزيد مخاطر العلاج
طريقة الاستخدام
تسريب وريدي لمرة واحدة
يتم التحضير والتخفيف والإعطاء بواسطة فريق طبي مدرّب
تستمر المتابعة المخبرية بعد الجرعة لفترة طويلة حسب الخطة العلاجية
مدة العلاج
جرعة واحدة
تستمر المتابعة طويلة الأمد لتقييم الاستجابة والآثار على الكبد ومستويات عامل IX
تعديل الجرعة أثناء العلاج
لا يوجد تكرار للجرعة
لا يعاد إعطاء العلاج مرة ثانية
طريقة الإعطاء
وريدي عن طريق التسريب
موانع الاستعمال
تحسس معروف لأي مكون من مكونات المستحضر
قد لا يكون مناسبًا في حالات معينة حسب تقييم الطبيب مثل وجود مرض كبدي غير مستقر أو مشاكل تمنع المتابعة الدقيقة
تحذيرات مهمة
قد يحدث ارتفاع بإنزيمات الكبد ويتطلب مراقبة دورية وقد يحتاج علاجًا داعمًا مثل الكورتيكوستيرويدات حسب تقدير الطبيب
قد تحدث تفاعلات مرتبطة بالتسريب
قد تحدث استجابة مناعية تقلل الفعالية أو تؤثر على الكبد
يمنع التبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة بعد تلقي العلاج
قد توجد احتياطات متعلقة بانتقال الناقل الفيروسي عبر سوائل الجسم لفترة بعد العلاج حسب بروتوكولات المركز
الآثار الجانبية
شائعة
ارتفاع إنزيمات الكبد
صداع
أعراض شبيهة بالإنفلونزا
تعب
غثيان
تفاعلات مرتبطة بالتسريب
أقل شيوعًا
ارتفاع كرياتين كيناز
آلام عامة
نادرة أو خطيرة
اضطراب كبدي مهم يتطلب تدخلاً طبيًا
تفاعل تحسسي شديد
التداخلات الدوائية
تحدد حسب خطة المتابعة
قد تؤثر الأدوية التي تُضعف المناعة أو العلاجات التي تؤثر على الكبد في الخطة العلاجية والمتابعة
يجب إبلاغ الطبيب بكل الأدوية والمكملات خصوصًا الأدوية ذات السمية الكبدية
الاستخدام أثناء الحمل
غير مخصص عادة لأنه موجه للبالغين المصابين بالهيموفيليا B
لا تتوفر بيانات كافية
الاستخدام أثناء الرضاعة
لا تتوفر بيانات كافية
الاستخدام عند الأطفال
غير مخصص للأطفال عادة ضمن الاستطبابات القياسية
الجرعة الزائدة
غير متوقعة عمليًا لأن الجرعة تحسب وتجهز في مركز متخصص
في حال حدوث خطأ بالجرعة تتم المراقبة والعلاج الداعم حسب الأعراض والمختبرات
التخزين
يحفظ ويُنقل وفق شروط تبريد وحماية من الضوء حسب تعليمات المستحضر
يتم التعامل معه عادة ضمن سلسلة تبريد في المراكز المتخصصة
يحفظ بعيدًا عن متناول الأطفال
ملاحظات مهمة
هذا علاج جيني لمرة واحدة ويحتاج متابعة طويلة الأمد
لا يوقف العلاج الوقائي بعامل IX إلا وفق خطة الطبيب وبعد بدء ظهور تأثير العلاج وارتفاع مستويات عامل IX
المراقبة الدورية لوظائف الكبد ومستوى عامل IX جزء أساسي من العلاج
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق