الاسم التجاري
Amondys 45
الشكل الدوائي
محلول للحقن الوريدي
الاسم العلمي
Casimersen
كاسيميرسن
التصنيف الدوائي
دواء معدل للمرض
Antisense oligonucleotide
علاج موجّه لمرض الحثل العضلي الدوشيني
آلية العمل
كاسيميرسن هو قليل نوكليوتيد مضاد للحس
يعمل على تخطي الإكسون 45 من جين الديستروفين
يؤدي إلى استعادة إطار القراءة للجين
يسمح بإنتاج شكل أقصر لكنه وظيفي جزئيًا من بروتين الديستروفين
يساعد على إبطاء تطور ضعف العضلات
لا يشفي المرض ولكنه يبطئ تقدمه
دواعي الاستعمال
علاج مرض الحثل العضلي الدوشيني
لدى المرضى الذين لديهم طفرة جينية قابلة لتخطي الإكسون 45
يُستخدم عند الأطفال الذكور عادة
يجب تأكيد الطفرة الجينية قبل بدء العلاج
الجرعة
الجرعة المعتمدة
30 ملغ لكل كغ من وزن الجسم
تُعطى مرة واحدة أسبوعيًا
طريقة حساب الجرعة
الجرعة الأسبوعية بالملغ = وزن المريض بالكغ × 30
مثال
طفل وزنه 20 كغ
الجرعة الأسبوعية 600 ملغ
تعديل الجرعة
تُعاد حساب الجرعة عند تغير وزن المريض
لا تُضاعف الجرعة عند نسيانها
يتم تعويضها حسب تعليمات الطبيب
الأطفال
الدواء مخصص للأطفال المصابين بالحثل العضلي الدوشيني
الاستخدام يكون تحت إشراف اختصاصي أعصاب أو وراثة
طريقة الاستعمال
يُعطى عن طريق التسريب الوريدي
مدة التسريب عادة 35 إلى 60 دقيقة
يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا
يُعطى في مركز طبي مجهز
يجب مراقبة المريض أثناء وبعد التسريب
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لكاسيميرسن أو لأي من مكونات المستحضر
الآثار الجانبية
شائعة
عدوى الجهاز التنفسي العلوي
سعال
حمى
صداع
ألم مفاصل
أقل شيوعًا
تفاعل في موقع الحقن
غثيان
قيء
نادرة أو محتملة
تفاعلات تحسسية
تغيرات في وظائف الكلى
الاحتياطات
مراقبة وظائف الكلى قبل وأثناء العلاج
إجراء تحليل بول دوري
مراقبة العلامات الحيوية أثناء التسريب
الدواء معتمد بناءً على زيادة إنتاج الديستروفين
التحسن الوظيفي طويل الأمد ما زال قيد المتابعة
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية معروفة ذات أهمية سريرية
يُفضل إبلاغ الطبيب بجميع الأدوية والمكملات المستخدمة
الحركية الدوائية
يُعطى وريدياً
يتوزع في أنسجة العضلات
يُطرح بشكل أساسي عبر الكلى
لا يُستقلب بشكل كبير عبر إنزيمات الكبد
الاستخدام أثناء الحمل
غير مطبق عمليًا لأن المرض يصيب الذكور
لا تتوفر بيانات كافية
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير مطبق عمليًا
لا تتوفر بيانات كافية
الاستخدام عند الأطفال
هو الاستطباب الأساسي للدواء
يُستخدم تحت إشراف طبي متخصص
مع متابعة منتظمة لوظائف الكلى والحالة السريرية
ملاحظات مهمة
Casimersen علاج موجّه لفئة محددة جدًا من مرضى الحثل العضلي الدوشيني
التأكد الجيني من قابلية تخطي الإكسون 45 شرط أساسي قبل العلاج
الدواء يبطئ تطور المرض ولا يعكس التلف العضلي الموجود
الالتزام بالجرعات الأسبوعية والمتابعة المنتظمة ضروريان لتقييم الفائدة والسلامة
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق