الاسم التجاري
غليبيرا
Glybera
الاسم العلمي
أليبوجين تيبارفوفيك
Alipogene tiparvovec
آلية العمل
أليبوجين تيبارفوفيك هو علاج جيني
يستخدم ناقلا فيروسيا غير متكاثر من نوع AAV
يحمل نسخة سليمة من جين ليبوبروتين ليباز
يدخل الجين إلى الخلايا العضلية
يؤدي إلى إنتاج إنزيم ليبوبروتين ليباز الوظيفي
يساعد على استقلاب الشحوم الثلاثية
يقلل مستويات الدهون الثلاثية في الدم
يخفف خطر التهاب البنكرياس المتكرر
دواعي الاستعمال
علاج نقص إنزيم ليبوبروتين ليباز الوراثي
يستخدم لدى المرضى البالغين
المصابين بفرط شحوم ثلاثية شديد
والذين يعانون من نوبات متكررة من التهاب البنكرياس
كان أول علاج جيني معتمد في أوروبا
تم سحب الترخيص لاحقا لأسباب اقتصادية وليس لسلامة الدواء
الجرعة
يعطى عن طريق الحقن العضلي الموضعي
الجرعة الكلية
1 × 10¹² جسيم فيروسي لكل كغ
تقسم الجرعة على عدد كبير من الحقن
تحقن في عضلات متعددة في الطرفين السفليين
يعطى كجرعة واحدة فقط مدى الحياة
يتم الإجراء في مركز متخصص بالعلاج الجيني
يُعطى كورتيكوستيرويد فموي قبل وبعد العلاج
لتقليل الاستجابة المناعية للناقل الفيروسي
موانع الاستعمال
فرط الحساسية لمكونات المستحضر
وجود عدوى نشطة
اضطرابات مناعية شديدة
الأورام الخبيثة النشطة
الحمل
الآثار الجانبية
ألم في موقع الحقن
تورم أو كدمات عضلية
حمى خفيفة
صداع
تعب
غثيان
ارتفاع إنزيمات الكبد
ألم عضلي
لم تسجل آثار جهازية شديدة شائعة
الاحتياطات
يستخدم فقط في مراكز متخصصة بالعلاج الجيني
مراقبة وظائف الكبد بعد العلاج
متابعة مستويات الدهون الثلاثية
الالتزام بالحمية قليلة الدهون ضروري حتى بعد العلاج
لا يمكن تكرار العلاج بسبب تشكل مناعة ضد الناقل الفيروسي
شرح طبيعة العلاج الجيني طويلة الأمد للمريض قبل الإجراء
التداخلات الدوائية
لا توجد تداخلات دوائية تقليدية معروفة
الأدوية المثبطة للمناعة قد تؤثر على الاستجابة المناعية للعلاج
الكورتيكوستيرويدات تستخدم كجزء من البروتوكول العلاجي
الاستخدام أثناء الحمل
ممنوع
لا تتوفر بيانات أمان
العلاج الجيني قد يشكل خطرا على الجنين
الاستخدام أثناء الرضاعة
غير موصى به
لا تتوفر بيانات كافية
يفضل إيقاف الرضاعة إذا تقرر العلاج
الاستخدام عند الأطفال
غير معتمد للاستخدام عند الأطفال
السلامة والفعالية غير مثبتة في هذه الفئة العمرية
الحركية الدوائية
يعمل موضعيا داخل الخلايا العضلية
لا يحدث امتصاص جهازي دوائي تقليدي
التعبير الجيني يكون طويل الأمد لكنه غير دائم
لا يندمج الجين في جينوم المريض
يتم التخلص من الناقل الفيروسي تدريجيا
لا يمتلك نصف عمر دوائي تقليدي
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق