العلاج المستهدف لمرض فقر الدم المنجلي
وصف
أداكفيو هو جسم مضاد وحيد النسيلة مصمم للتسريب الوريدي
يستهدف ويرتبط بشكل خاص ببروتين بي-سيليكتين ، وهو بروتين التصاق الخلايا أساسي في عمليات انسداد الأوعية الدموية
بتثبيط بي-سيليكتين، يقلل أداكفيو التفاعل بين خلايا الدم وجدران الأوعية الدموية، مما يمنع حدوث نوبات الألم لدى المصابين بمرض فقر الدم المنجلي
الاستخدام المعتمد
يُستخدم أداكفيو، المخصص للمراهقين والبالغين (≥ 16 عامًا) المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، للوقاية من الأزمات الانسدادية الوعائية (VOCs) - وهي نوبات حادة تتميز بألم شديد بسبب انسداد تدفق الدم
الجرعة والإدارة
الجرعة: 5 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم
الجدول الزمني: يتم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي لمدة 30 دقيقة في الأسبوع 0 ، والأسبوع 2 ، ثم كل 4 أسابيع
التحضير المسبق: قد يسبق التسريب مضادات الهيستامين أو الأسيتامينوفين إذا أوصى الطبيب بذلك
بروتوكول الجرعة الفائتة
إذا تأخرت ≤ أسبوعين: استمر في الجدول الأصلي
إذا تأخرت أكثر من أسبوعين: استأنف الحقن الوريدي كل 4 أسابيع من تلك النقطة
الفوائد السريرية
انخفاض تردد المركبات العضوية المتطايرة: أظهرت الدراسات السريرية انخفاضًا بنسبة 45% تقريبًا في نوبات الألم السنوية مقارنةً بالعلاج الوهمي
إطالة الوقت حتى الأزمة الأولى: تأخير دخول المستشفى بسبب النوبات المؤلمة
عدد أقل من أيام المستشفى المرتبطة بالمركبات العضوية المتطايرة: إقامات أقصر وأقل تكرارًا في المستشفى
السلامة والآثار الجانبية
قد تشمل الآثار الجانبية الشائعة ما يلي
غثيان
آلام المفاصل أو الظهر أو البطن
حمى
صداع
تعب
الإسهال أو القيء
يمكن أن تحدث تفاعلات مرتبطة بالتسريب أثناء العلاج أو بعده بفترة وجيزة وقد تشمل
قشعريرة أو ارتعاش
احمرار أو تعرق
دوخة
ضيق في التنفس أو ضيق في الصدر
الشرى أو الطفح الجلدي
إدارة تفاعلات التسريب
خفيفة إلى متوسطة: تسريب بطيء، وتوقف مؤقت، وتقديم الرعاية الداعمة
شديد: يجب إيقاف التسريب بشكل دائم وبدء الرعاية الطارئة
اعتبارات خاصة
الاستخدام للأطفال (16-18 سنة): نفس الجرعة وملف السلامة الخاص بالبالغين
الحمل والرضاعة: بيانات محدودة - استخدم فقط إذا كانت الفوائد تبرر المخاطر المحتملة
ضعف وظائف الكلى/الكبد: لا يوجد تعديل للجرعة، على الرغم من أن بيانات الحركية الدوائية محدودة
العلاج المتزامن: يمكن استخدامه مع هيدروكسي يوريا؛ يجب توخي الحذر مع الكورتيكوستيرويدات إلا إذا كان ذلك ضروريًا طبيًا
آلية العمل والدوائية
يمنع أداكفيو التفاعلات التي يسببها پي-سيليكتين، مما يقلل انسداد الأوعية الدموية
يتميز بعمر نصفي طويل، مما يسمح بمواعيد التسريب الشهرية
آلية عمله مستقلة عن الإنزيمات الشائعة لاستقلاب الأدوية، مما يؤدي إلى الحد الأدنى من التفاعلات الدوائية
متطلبات الإدارة
يتم إدارتها حصريًا في أماكن طبية خاضعة للرقابة
مخفف إما في محلول ملحي عادي أو محلول دكستروز قبل التسريب
يوصى باستخدام مرشح داخلي بحجم 0.2 ميكرون
لا تخلط مع أدوية أخرى في نفس خط الوريد
غسل الخط بالمحلول الملحي أو الدكستروز بعد التسريب
توصيات الرصد
مراقبة تفاعلات التسريب أثناء التسريب وحتى 24 ساعة بعده
التقييم المستمر لتكرار المركبات العضوية المتطايرة لتقييم فعالية العلاج
المراجعة السنوية لاستمرار العلاج بناءً على الاستجابة السريرية
الدور والقيمة السريرية
يقدم أداكفيو نهجًا بيولوجيًا رائدًا باستهدافه عاملًا رئيسيًا لانسداد الأوعية الدموية
كما يوفر فائدةً في تعديل مسار المرض من خلال منع نوبات الألم وتقليل استخدام الرعاية الصحية
ويدعم نجاحه في التجارب السريرية دوره كعلاج داعم للمرضى المؤهلين، سواءً كانوا يتناولون هيدروكسي يوريا أم لا
كما أن فترات التسريب الممتدة تُحسّن من عبء العلاج والالتزام به
أبرز الأدلة
انخفاض معدل تكرار المركبات العضوية المتطايرة من حوالي 2.98 إلى 1.63 أزمة في السنة
تأخر ظهور أول مركبات عضوية متطايرة بشكل ملحوظ بعد بدء العلاج
الفعالية الملحوظة عبر مختلف الأنماط الجينية لخلايا الدم المنجلية وبغض النظر عن علاج هيدروكسي يوريا
Novartis
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق